Déterminants et conséquences de la transition vers l'âge adulte chez les adolescents atteints d'hémophilie sévère : TRANSHEMO 2, étude ancillaire du projet TRANSHEMO
Déterminants et conséquences de la transition vers l'âge adulte chez les adolescents atteints d'hémophilie sévère : TRANSHEMO 2, étude ancillaire du projet TRANSHEMO
Promoteur : Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Determinants and Consequences of the Transition to Adulthood for Adolescents With Severe Haemophilia: TRANSHEMO 2, an Ancillary Study to the TRANSHEMO Project
Determinants and Consequences of the Transition to Adulthood for Adolescents With Severe Haemophilia: TRANSHEMO 2, an Ancillary Study to the TRANSHEMO Project
Haemophilia is a rare genetic disorder which, in its severe form and in the absence of treatment, can be life-threatening. Since the 1960s and the introduction of coagulation factor concentrates, the life expectancy of people with haemophilia has increased rapidly. Today, for most affected individuals, the disease is experienced as a chronic condition. The transition process enabling adolescents and young adults (AYA) with a chronic disease to move into adult life can be complex, as they must face all the changes experienced by AYA in general, combined with issues related to their chronic condition and its management. A successful transition involves a transfer of responsibility from parents to AYA regarding the management of their health condition, as well as the acquisition by AYA of knowledge, skills and autonomy. A difficult transition may lead to decreased adherence to follow-up or treatment, deterioration of overall health status and/or quality of life, or difficulties in entering adult life. In this context, the national cross-sectional study TRANSHEMO was initiated in 2017. Its objective was to compare adherence to healthcare management between two groups of AYA with severe haemophilia (adolescents \[for whom the transition is ongoing\] versus young adults \[for whom the transition may have been completed\]), and to identify the determinants of this adherence. The results showed that young adults had a lower adherence rate than adolescents (82.2% vs. 61.2%, p\<0.001). Among the determinants studied, being a young adult, having repeated at least one school year, and presenting psychological and emotional difficulties were factors that had a negative effect on adherence to healthcare management. However, the cross-sectional nature of the study represents a limitation that restricts causal inference. Complementing this project with a longitudinal study would address this limitation. The results obtained from this new study (TRANSHEMO 2) may contribute to the literature by providing insights into both the determinants of sustained adherence to healthcare management among adolescents with severe haemophilia who become young adults, and the associations between these determinants. The longitudinal design of the project will allow the establishment of a higher level of causal inference between the maintenance of adherence during the transition to adult life and its determinants, which represents a major epidemiological strength. Moreover, results addressing the issue of transition in the context of chronic diseases and derived from longitudinal studies remain scarce, making the findings of this project particularly original. Finally, haemophilia, a relatively frequent condition among rare diseases, could represent an interesting model for understanding the impact of transition in this type of pathology. Study hypothesis The extent of the reduction in adherence to healthcare during the transition process, and/or the determinants of the maintenance of adherence identified in the longitudinal TRANSHEMO 2 project, may differ from those highlighted in the original cross-sectional TRANSHEMO project. Specific aims Main objective: To compare the rate of adherence to healthcare among adolescents who participated in the TRANSHEMO project, using data collected during the original TRANSHEMO study when they were adolescents (before transition) and data to be collected as part of the TRANSHEMO 2 study when they have become young adults (after transition). Secondary objective: To identify the determinants of the maintenance of this adherence and the associations between these determinants, within the framework of a longitudinal study.
L'hémophilie est une maladie génétique rare qui, dans sa forme sévère et en l'absence de traitement, peut mettre en jeu le pronostic vital. Depuis les années 1960 et l'introduction des concentrés de facteurs de coagulation, l'espérance de vie des personnes atteintes d'hémophilie a rapidement augmenté. Aujourd'hui, pour la plupart des personnes concernées, la maladie est vécue comme une affection chronique. Le processus de transition permettant aux adolescents et jeunes adultes (AJA) atteints d'une maladie chronique d'entrer dans la vie adulte peut être complexe, car ils doivent faire face à l'ensemble des changements vécus par les AJA en général, combinés aux enjeux liés à leur affection chronique et à sa prise en charge. Une transition réussie implique un transfert de responsabilité des parents vers les AJA concernant la gestion de leur état de santé, ainsi que l'acquisition par les AJA de connaissances, de compétences et d'autonomie. Une transition difficile peut entraîner une baisse de l'observance du suivi ou du traitement, une détérioration de l'état de santé global et/ou de la qualité de vie, ou des difficultés d'entrée dans la vie adulte. Dans ce contexte, l'étude transversale nationale TRANSHEMO a été initiée en 2017. Son objectif était de comparer l'observance de la prise en charge sanitaire entre deux groupes d'AJA atteints d'hémophilie sévère (adolescents [pour lesquels la transition est en cours] versus jeunes adultes [pour lesquels la transition peut avoir été achevée]), et d'identifier les déterminants de cette observance. Les résultats ont montré que les jeunes adultes présentaient un taux d'observance inférieur à celui des adolescents (82,2 % contre 61,2 %, p < 0,001). Parmi les déterminants étudiés, le fait d'être un jeune adulte, d'avoir redoublé au moins une année scolaire et de présenter des difficultés psychologiques et émotionnelles étaient des facteurs ayant un effet négatif sur l'observance de la prise en charge sanitaire. Toutefois, la nature transversale de l'étude constitue une limite qui restreint l'inférence causale. Compléter ce projet par une étude longitudinale permettrait de pallier cette limite. Les résultats obtenus dans le cadre de cette nouvelle étude (TRANSHEMO 2) pourraient contribuer à la littérature en apportant des éléments à la fois sur les déterminants du maintien de l'observance de la prise en charge sanitaire chez les adolescents atteints d'hémophilie sévère devenant jeunes adultes, et sur les associations entre ces déterminants. Le schéma longitudinal du projet permettra d'établir un niveau plus élevé d'inférence causale entre le maintien de l'observance pendant la transition vers l'âge adulte et ses déterminants, ce qui représente un atout épidémiologique majeur. Par ailleurs, les résultats portant sur la question de la transition dans le contexte des maladies chroniques et issus d'études longitudinales demeurent rares, ce qui rend les résultats de ce projet particulièrement originaux. Enfin, l'hémophilie, affection relativement fréquente parmi les maladies rares, pourrait constituer un modèle intéressant pour comprendre l'impact de la transition dans ce type de pathologie. Hypothèse de l'étude L'ampleur de la réduction de l'observance de la prise en charge sanitaire pendant le processus de transition, et/ou les déterminants du maintien de l'observance identifiés dans le projet longitudinal TRANSHEMO 2, pourraient différer de ceux mis en évidence dans le projet transversal initial TRANSHEMO. Objectifs spécifiques Objectif principal : comparer le taux d'observance de la prise en charge sanitaire chez les adolescents ayant participé au projet TRANSHEMO, à partir des données recueillies lors de l'étude initiale TRANSHEMO lorsqu'ils étaient adolescents (avant la transition) et des données à recueillir dans le cadre de l'étude TRANSHEMO 2 lorsqu'ils sont devenus jeunes adultes (après la transition).
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