Déterminants et conséquences de la transition vers l'âge adulte chez les adolescents atteints d'hémophilie sévère : TRANSHEMO 2, étude ancillaire du projet TRANSHEMO

L'hémophilie est une maladie génétique rare qui, dans sa forme sévère et en l'absence de traitement, peut mettre en jeu le pronostic vital. Depuis les années 1960 et l'introduction des concentrés de facteurs de coagulation, l'espérance de vie des personnes atteintes d'hémophilie a rapidement augmenté. Aujourd'hui, pour la plupart des personnes concernées, la maladie est vécue comme une affection chronique. Le processus de transition permettant aux adolescents et jeunes adultes (AJA) atteints d'une maladie chronique d'entrer dans la vie adulte peut être complexe, car ils doivent faire face à l'ensemble des changements vécus par les AJA en général, combinés aux enjeux liés à leur affection chronique et à sa prise en charge. Une transition réussie implique un transfert de responsabilité des parents vers les AJA concernant la gestion de leur état de santé, ainsi que l'acquisition par les AJA de connaissances, de compétences et d'autonomie. Une transition difficile peut entraîner une baisse de l'observance du suivi ou du traitement, une détérioration de l'état de santé global et/ou de la qualité de vie, ou des difficultés d'entrée dans la vie adulte.

Dans ce contexte, l'étude transversale nationale TRANSHEMO a été initiée en 2017. Son objectif était de comparer l'observance de la prise en charge sanitaire entre deux groupes d'AJA atteints d'hémophilie sévère (adolescents [pour lesquels la transition est en cours] versus jeunes adultes [pour lesquels la transition peut avoir été achevée]), et d'identifier les déterminants de cette observance. Les résultats ont montré que les jeunes adultes présentaient un taux d'observance inférieur à celui des adolescents (82,2 % contre 61,2 %, p < 0,001). Parmi les déterminants étudiés, le fait d'être un jeune adulte, d'avoir redoublé au moins une année scolaire et de présenter des difficultés psychologiques et émotionnelles étaient des facteurs ayant un effet négatif sur l'observance de la prise en charge sanitaire. Toutefois, la nature transversale de l'étude constitue une limite qui restreint l'inférence causale. Compléter ce projet par une étude longitudinale permettrait de pallier cette limite.

Les résultats obtenus dans le cadre de cette nouvelle étude (TRANSHEMO 2) pourraient contribuer à la littérature en apportant des éléments à la fois sur les déterminants du maintien de l'observance de la prise en charge sanitaire chez les adolescents atteints d'hémophilie sévère devenant jeunes adultes, et sur les associations entre ces déterminants. Le schéma longitudinal du projet permettra d'établir un niveau plus élevé d'inférence causale entre le maintien de l'observance pendant la transition vers l'âge adulte et ses déterminants, ce qui représente un atout épidémiologique majeur. Par ailleurs, les résultats portant sur la question de la transition dans le contexte des maladies chroniques et issus d'études longitudinales demeurent rares, ce qui rend les résultats de ce projet particulièrement originaux. Enfin, l'hémophilie, affection relativement fréquente parmi les maladies rares, pourrait constituer un modèle intéressant pour comprendre l'impact de la transition dans ce type de pathologie.

Hypothèse de l'étude L'ampleur de la réduction de l'observance de la prise en charge sanitaire pendant le processus de transition, et/ou les déterminants du maintien de l'observance identifiés dans le projet longitudinal TRANSHEMO 2, pourraient différer de ceux mis en évidence dans le projet transversal initial TRANSHEMO.

Objectifs spécifiques Objectif principal : comparer le taux d'observance de la prise en charge sanitaire chez les adolescents ayant participé au projet TRANSHEMO, à partir des données recueillies lors de l'étude initiale TRANSHEMO lorsqu'ils étaient adolescents (avant la transition) et des données à recueillir dans le cadre de l'étude TRANSHEMO 2 lorsqu'ils sont devenus jeunes adultes (après la transition).