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Évaluation prospective de l'efficacité du sirolimus (Rapamune®) dans le traitement des malformations artérioveineuses sévères

Évaluation prospective de l'efficacité du sirolimus (Rapamune®) dans le traitement des malformations artérioveineuses sévères

Promoteur : Centre Hospitalier Universitaire, Amiens

Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.

Texte original (anglais)

Prospective Evaluation of the Efficacy of Sirolimus (Rapamune®) in the Treatment of Severe Arteriovenous Malformations

Prospective Evaluation of the Efficacy of Sirolimus (Rapamune®) in the Treatment of Severe Arteriovenous Malformations

The aim of the study is to evaluate the efficacy and safety of sirolimus (oral form), to decrease the volume and symptoms due to superficial arteriovenous malformations (AVM). Sirolimus has properties that reduce the activity of the immune system (immunosuppressant), to fight against the proliferation of cancer cells (anti- tumor) and also reduce the proliferation of blood vessels (anti -vascular). Sirolimus is primarily used in transplant patients to prevent organ transplant rejection. Many animal and laboratory studies were carried out and demonstrate in particular the activity of sirolimus on vessels. It is this anti- vascular effect that could help treat arteriovenous malformations.

L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité et la sécurité du sirolimus (forme orale) pour réduire le volume et les symptômes liés aux malformations artérioveineuses (MAV) superficielles. Le sirolimus possède des propriétés qui réduisent l'activité du système immunitaire (immunosuppresseur), qui luttent contre la prolifération des cellules cancéreuses (anti-tumoral), et qui réduisent également la prolifération des vaisseaux sanguins (anti-vasculaire). Le sirolimus est principalement utilisé chez les patients transplantés pour prévenir le rejet de greffe d'organe. De nombreuses études animales et de laboratoire ont été réalisées et démontrent notamment l'activité du sirolimus sur les vaisseaux. C'est cet effet anti-vasculaire qui pourrait contribuer au traitement des malformations artérioveineuses.

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