Suivi de l'évolution des symptômes de la myasthénie grave en vie réelle chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée anti-AChR et anti-MUSK traités par RYSTIGGO® (rozanolixizumab)
Étude observationnelle, prospective, multicentrique, ouverte, visant à suivre l'évolution des symptômes de la myasthénie grave en vie réelle chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée anti-AChR et anti-MUSK traités par RYSTIGGO® (rozanolixizumab)
Promoteur : Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Monitor the Evolution of Myasthenia Gravis Symptoms in Real-life in Patients With Anti-AChR and Anti-MUSK Generalised Myasthenia Gravis in Therapy With RYSTIGGO® (Rozanolixizumab)
An Observational, Prospective, Multicenter, Open-label Study to Monitor the Evolution of Myasthenia Gravis Symptoms in Real-life in Patients With Anti-AChR and Anti-MUSK Generalised Myasthenia Gravis in Therapy With RYSTIGGO® (Rozanolixizumab)
Generalized Myasthenia Gravis (gMG) is a rare autoimmune disease (a disease in which the body attacks its own tissues) that causes muscle weakness and significant fatigue. Current treatments (corticosteroids, plasma exchange, intravenous immunoglobulin infusions) improve symptoms in many patients. However, many continue to suffer from fatigue and fatigability that are not well measured by standard tools. Moreover, these treatments can cause significant long-term side effects, reducing quality of life. New treatments such as Rozanolixizumab (ROZ) are now available. They act rapidly and are well tolerated, allowing better symptom control while reducing the risks associated with conventional treatments. To properly evaluate these new treatments, it is essential to understand patients' perspectives on their effectiveness. The scales used by physicians do not always capture all the symptoms experienced by patients, particularly fatigability. This is why a new tool has been developed: the MG symptoms PRO. This questionnaire allows patients to assess their own symptoms (fatigue, weakness of the eyes, mouth, breathing, muscle fatigability) in detail. This research aims to better understand the effectiveness of treatments from the patients' perspective in order to improve their care. The goal of the study is to evaluate the impact of Rozanolixizumab administration in real-world practice through the MG symptoms PRO questionnaire. This is an observational study, meaning that the medication is prescribed by the physician according to current regulations, and the study simply collects routine medical data during your follow-up, over a period of approximately 9 months.
La myasthénie grave généralisée (gMG) est une maladie auto-immune rare (une maladie dans laquelle l'organisme attaque ses propres tissus) qui provoque une faiblesse musculaire et une fatigue importante. Les traitements actuels (corticoïdes, échanges plasmatiques, perfusions d'immunoglobulines intraveineuses) améliorent les symptômes chez de nombreux patients. Cependant, beaucoup continuent de souffrir de fatigue et de fatigabilité qui ne sont pas bien mesurées par les outils standards. De plus, ces traitements peuvent entraîner des effets indésirables importants à long terme, réduisant la qualité de vie. De nouveaux traitements tels que le rozanolixizumab (ROZ) sont désormais disponibles. Ils agissent rapidement et sont bien tolérés, permettant un meilleur contrôle des symptômes tout en réduisant les risques associés aux traitements conventionnels. Pour évaluer correctement ces nouveaux traitements, il est essentiel de comprendre le point de vue des patients sur leur efficacité. Les échelles utilisées par les médecins ne permettent pas toujours de saisir l'ensemble des symptômes ressentis par les patients, en particulier la fatigabilité. C'est pourquoi un nouvel outil a été développé : le MG symptoms PRO. Ce questionnaire permet aux patients d'évaluer eux-mêmes leurs symptômes (fatigue, faiblesse des yeux, de la bouche, respiratoire, fatigabilité musculaire) de manière détaillée. Cette recherche vise à mieux comprendre l'efficacité des traitements du point de vue des patients afin d'améliorer leur prise en charge. L'objectif de l'étude est d'évaluer, selon le promoteur, l'impact de l'administration du rozanolixizumab en pratique réelle à travers le questionnaire MG symptoms PRO. Il s'agit d'une étude observationnelle, c'est-à-dire que le médicament est prescrit par le médecin conformément à la réglementation en vigueur, et l'étude se limite à recueillir les données médicales habituelles au cours du suivi, sur une période d'environ 9 mois.
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