Étude clinique visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité et le profil pharmacodynamique du GNT0004 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Essai clinique de thérapie génique par microdystrophine (GNT0004) dans la dystrophie musculaire de Duchenne : étude de phase I/II/III comportant une partie de détermination de dose, suivie d'une partie d'évaluation de l'efficacité et de l'innocuité contrôlée contre placebo en quadruple aveugle, puis d'une partie de suivi de l'innocuité à long terme, chez des garçons ambulants
Promoteur : GenethonTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 6 à 10 ans
- Sexes admis
- Hommes
- Phase
- Phase 2/3
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Le GNT0004 est une thérapie génique utilisant un vecteur viral adéno-associé (AAV) recombinant, composé d'une capside de sérotype AAV8 contenant un gène optimisé en séquence codant pour une microdystrophine humaine. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire causée par des mutations du gène de la dystrophine, entraînant l'absence de dystrophine fonctionnelle, une protéine clé qui protège les cellules musculaires des dommages lors des contractions physiologiques.
Pour agir sur la cause sous-jacente de la maladie, le GNT0004 délivre un gène de dystrophine optimisé capable de produire une protéine dystrophine raccourcie mais fonctionnelle dans les tissus cibles (cœur et muscles squelettiques) chez les sujets atteints de DMD. Il est attendu qu'il retarde ou ralentisse significativement la progression de la maladie.
Le GNT0004 sera administré en une perfusion intraveineuse (IV) unique afin de permettre son acheminement vers les muscles de l'ensemble du corps.
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