Étude visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du lucerastat chez des participants adultes de sexe masculin non traités atteints de la maladie de Fabry
Cette étude clinique a pour objectif d'évaluer l'efficacité et la sécurité du lucerastat chez des participants adultes de sexe masculin non traités atteints de la maladie de Fabry. La principale question à laquelle cette étude clinique vise à répondre est la suivante : • Le traitement par lucerastat modifie-t-il la quantité de globotriaosylcéramide (Gb3), une substance grasse qui s'accumule dans les reins, chez des hommes adultes non traités atteints de la maladie de Fabry ? Il s'agit d'une étude ouverte, à bras unique, ce qui signifie que les participants sauront quel médicament de l'étude ils reçoivent et qu'un seul médicament de l'étude sera administré. Les participants à l'étude devront : * Prendre du lucerastat tous les jours pendant 18 mois * Subir des biopsies rénales au début et à la fin de l'étude * Se rendre 10 fois au centre pour des bilans et des examens * Participer à l'étude pendant une durée totale pouvant aller jusqu'à 21 mois
18 à 60 ans · Réf. NCT07778667
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