Étude visant à évaluer la sécurité du fazirsiran et son intérêt possible chez les personnes atteintes d'une maladie hépatique liée au déficit en alpha-1 antitrypsine avec fibrose légère
Le foie produit une protéine appelée alpha-1 antitrypsine (AAT). L'AAT est normalement libérée dans la circulation sanguine. Chez certaines personnes, le foie fabrique une version anormale de la protéine AAT, appelée Z-AAT. La production de cette version anormale de la protéine AAT peut entraîner une maladie hépatique, la Z-AAT s'accumulant dans les cellules du foie, ce qui provoque des problèmes hépatiques tels que la fibrose (cicatrisation du foie), des lésions hépatiques persistantes (cirrhose) et, à terme, une maladie hépatique au stade terminal. Le fazirsiran est un médicament qui réduit la production de la protéine Z-AAT et donc l'accumulation de cette protéine anormale dans le foie. Les personnes atteintes de ce type de maladie hépatique présentant déjà une fibrose légère participeront à cette étude. Elles seront traitées par fazirsiran ou par placebo pendant environ 2 ans. Cette étude vise à vérifier la sécurité à long terme du fazirsiran, à évaluer si les participants tolèrent le traitement et s'il existe des effets sur la fibrose hépatique. Une biopsie du foie, méthode permettant de prélever un petit échantillon de tissu hépatique, sera réalisée à deux reprises au cours de l'étude.
18 à 75 ans · Réf. NCT06165341
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