Étude visant à vérifier la sécurité du fazirsiran et à déterminer si le fazirsiran peut aider les personnes atteintes d'une maladie du foie et de fibrose (cicatrisation) dues à une version anormale de la protéine alpha-1 antitrypsine
Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du fazirsiran dans le traitement de la maladie hépatique associée à un déficit en alpha-1 antitrypsine avec fibrose de stade F2 à F4 selon la classification METAVIR
Promoteur : Takeda
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Study to Check the Safety of Fazirsiran and Learn if Fazirsiran Can Help People With Liver Disease and Scarring (Fibrosis) Due to an Abnormal Version of Alpha-1 Antitrypsin Protein
A Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Fazirsiran in the Treatment of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease With METAVIR Stage F2 to F4 Fibrosis
The main aim of this study is to learn if fazirsiran reduces liver scarring (fibrosis) compared to placebo. Other aims are to learn if fazirsiran slows down the disease worsening in the liver, to get information on how fazirsiran affects the body (called pharmacodynamics), to learn if fazirsiran reduces other liver injury (inflammation) and the abnormal Z-AAT protein in the liver, to get information on how the body processes fazirsiran (called pharmacokinetics), to test how well fazirsiran works compared with a placebo in improving measures of liver scarring including imaging and liver biomarkers (substances in the blood that the body normally makes and help show if liver function is improving, staying the same, or getting worse) as well as to check for side effects in participants treated with fazirsiran compared with those who received placebo. Participants will either receive fazirsiran or placebo. Liver biopsies, a way of collecting a small tissue sample from the liver, will be taken twice during this study.
L'objectif principal de cette étude est de déterminer si le fazirsiran réduit la cicatrisation hépatique (fibrose) par rapport à un placebo. Les autres objectifs sont de déterminer si le fazirsiran ralentit l'aggravation de la maladie au niveau du foie, d'obtenir des informations sur la façon dont le fazirsiran agit sur l'organisme (appelée pharmacodynamique), de déterminer si le fazirsiran réduit les autres atteintes hépatiques (inflammation) et la protéine Z-AAT anormale dans le foie, d'obtenir des informations sur la façon dont l'organisme traite le fazirsiran (appelée pharmacocinétique), de tester l'efficacité du fazirsiran par rapport à un placebo pour améliorer les mesures de la cicatrisation hépatique, notamment par imagerie et biomarqueurs hépatiques (substances présentes dans le sang que l'organisme produit normalement et qui aident à indiquer si la fonction hépatique s'améliore, reste stable ou s'aggrave), ainsi que de vérifier les effets indésirables chez les participants traités par fazirsiran par rapport à ceux ayant reçu un placebo. Les participants recevront soit du fazirsiran, soit un placebo. Des biopsies hépatiques, une méthode de prélèvement d'un petit échantillon de tissu du foie, seront réalisées à deux reprises au cours de cette étude.
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