Étude visant à évaluer la sécurité du fazirsiran et son intérêt possible chez les personnes atteintes d'une maladie hépatique liée au déficit en alpha-1 antitrypsine avec fibrose légère
Étude randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, de phase 3, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du fazirsiran dans le traitement de la maladie hépatique associée au déficit en alpha-1 antitrypsine avec fibrose de stade F1 selon la classification METAVIR
Promoteur : Takeda
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Study to Learn About the Safety of Fazirsiran and if it Can Help People With Alpha-1 Antitrypsin Liver Disease With Mild Liver Scarring (Fibrosis)
A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Fazirsiran in the Treatment of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease With METAVIR Stage F1 Fibrosis
The liver produces a protein called alpha-1 antitrypsin (AAT). AAT is normally released into the bloodstream. In some people, the liver makes an abnormal version of the AAT protein, called Z-AAT. Making an abnormal version of the AAT protein can result in liver disease as Z-AAT builds up in liver cells, which leads to liver problems such as liver scarring (fibrosis), continuing liver damage (cirrhosis), and eventually end stage liver disease. Fazirsiran is a medicine that reduces the creation of the Z-AAT protein and thus the build-up of this abnormal protein in the liver. People with this type of liver disease who already have mild liver scarring will take part in the study. They will be treated with fazirsiran or a placebo for about 2 years. This study will check the long-term safety of fazirsiran, whether participants tolerate the treatment and if there are any effects on liver scarring. A liver biopsy, a way of collecting a small tissue sample from the liver, will be taken twice during the study.
Le foie produit une protéine appelée alpha-1 antitrypsine (AAT). L'AAT est normalement libérée dans la circulation sanguine. Chez certaines personnes, le foie fabrique une version anormale de la protéine AAT, appelée Z-AAT. La production de cette version anormale de la protéine AAT peut entraîner une maladie hépatique, la Z-AAT s'accumulant dans les cellules du foie, ce qui provoque des problèmes hépatiques tels que la fibrose (cicatrisation du foie), des lésions hépatiques persistantes (cirrhose) et, à terme, une maladie hépatique au stade terminal. Le fazirsiran est un médicament qui réduit la production de la protéine Z-AAT et donc l'accumulation de cette protéine anormale dans le foie. Les personnes atteintes de ce type de maladie hépatique présentant déjà une fibrose légère participeront à cette étude. Elles seront traitées par fazirsiran ou par placebo pendant environ 2 ans. Cette étude vise à vérifier la sécurité à long terme du fazirsiran, à évaluer si les participants tolèrent le traitement et s'il existe des effets sur la fibrose hépatique. Une biopsie du foie, méthode permettant de prélever un petit échantillon de tissu hépatique, sera réalisée à deux reprises au cours de l'étude.
Vous quittez essai-clinique.com pour le site externe clinicaltrials.gov, géré par l’organisme responsable de l’annonce. La candidature, les questions d’éligibilité et toute information médicale se traitent uniquement là-bas.
Important : essai-clinique.com ne recueille pas de candidature et ne détermine pas votre éligibilité. Ne transmettez aucune information médicale au site.
Les critères affichés sont une synthèse des informations disponibles. Seul l’organisme responsable de l’étude peut confirmer l’éligibilité d’une personne.