Caractérisation de nouveaux phénotypes chez les patients atteints d'amyotrophie spinale traités par un traitement restaurant la SMN
Caractérisation de nouveaux phénotypes chez les patients atteints d'amyotrophie spinale traités par un traitement restaurant la SMN
Promoteur : Hospices Civils de Lyon
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 15 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Characterization of New Phenotypes of Patients With Spinal Muscular Atrophy Treated With SMN Restoring Therapy
Characterization of New Phenotypes of Patients With Spinal Muscular Atrophy Treated With SMN Restoring Therapy
With the advent of new treatments for ASI, new phenotypes are emerging. The investigators propose to describe these new phenotypes by prospectively following children with ASI of all types treated with TRS and aged under 16 for 2 years. The investigators also propose to evaluate potential assessment tools to determine whether they are relevant for monitoring this population, either routinely or for future clinical trials. The investigators also aim to collect the total costs associated with ASI in order to propose a first prospective medico-economic study in France.
Avec l'avènement de nouveaux traitements pour l'ASI, de nouveaux phénotypes émergent. Les investigateurs proposent de décrire ces nouveaux phénotypes en suivant prospectivement, pendant 2 ans, des enfants atteints d'ASI de tous types, traités par TRS et âgés de moins de 16 ans. Les investigateurs proposent également d'évaluer des outils d'évaluation potentiels afin de déterminer s'ils sont pertinents pour le suivi de cette population, que ce soit en pratique courante ou pour de futurs essais cliniques. Les investigateurs visent également à recueillir les coûts totaux associés à l'ASI afin de proposer une première étude médico-économique prospective en France.
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