Injection sous-cutanée de thiosulfate de sodium pour les calcifications ou ossifications ectopiques. Étude pilote
Injection sous-cutanée de thiosulfate de sodium pour les calcifications ou ossifications ectopiques. Étude pilote
Promoteur : University Hospital, Limoges
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Subcutaneous Injection of Sodium Thiosulfate for Ectopic Calcifications or Ossifications. A Pilot Study
Subcutaneous Injection of Sodium Thiosulfate for Ectopic Calcifications or Ossifications. A Pilot Study
Ectopic soft tissue calcifications or ossifications can complicate the course of numerous diseases; most of them are rare or very rare. Even if the clinical, radiological and pathological presentation of ectopic calcifications and ossifications are different, the same hypotheses are discussed considering their hypothetical pathophysiology. Indeed, high calcium phosphate product, local cellular lesions and abnormal transdifferentiation of mesenchymal cells are regularly evoked when pathophysiology of such calcifications or ossifications are discussed. Apart from several case reports that have not been confirmed so far, no medical treatments are available, leading to significant pain and impairment of quality of life for patients. Therefore, only surgical treatment can be proposed when the volume or the consequences of these calcifications/ossifications become too important. Sodium thiosulfate (STS) is currently used as a cyanide poisoning antagonist and a chemoprotectant against adverse effects of several chemotherapies such as Cisplatin. Numerous case reports and several studies have revealed the potential interest of STS in the treatment of uremic induced vascular or soft tissues calcifications. Recently, our group has developed an expertise in the use of STS for the treatment of ectopic soft tissue calcifications or ossifications. Considering these promising preliminary data, and their limits, we developed a strategy to treat soft tissue calcifications or ossifications based on a local administration of STS. The first results of this therapeutic strategy are highly promising and the local or systemic safety is satisfactory so far. These preliminary data also reported by others deserve to be confirmed in a prospective study. We propose in this project to conduct a prospective open controlled phase II trial in order to assess the efficacy and the safety of intralesional administration of STS for the treatment of calcifications secondary to dermatomyositis or systemic sclerosis and ectopic ossifications secondary to pseudo-hypoparathyroidism 1a type (PHP1A/iPPSD2) (inactivating parathyroid hormone / parathyroid-hormone-related peptid (PTH/PTHrP) signalling disorder).
Les calcifications ou ossifications ectopiques des tissus mous peuvent compliquer l'évolution de nombreuses maladies ; la plupart d'entre elles sont rares ou très rares. Même si la présentation clinique, radiologique et anatomopathologique des calcifications et ossifications ectopiques diffère, les mêmes hypothèses sont évoquées quant à leur physiopathologie supposée. En effet, un produit phosphocalcique élevé, des lésions cellulaires locales et une transdifférenciation anormale des cellules mésenchymateuses sont régulièrement évoqués lorsque l'on discute de la physiopathologie de ces calcifications ou ossifications. En dehors de plusieurs observations cliniques isolées non confirmées à ce jour, aucun traitement médical n'est disponible, entraînant une douleur importante et une altération de la qualité de vie des patients. Ainsi, seul un traitement chirurgical peut être proposé lorsque le volume ou les conséquences de ces calcifications/ossifications deviennent trop importants. Le thiosulfate de sodium (TSS) est actuellement utilisé comme antidote en cas d'intoxication au cyanure et comme agent chimioprotecteur contre les effets indésirables de plusieurs chimiothérapies, telles que le cisplatine. De nombreuses observations cliniques et plusieurs études ont révélé l'intérêt potentiel du TSS dans le traitement des calcifications vasculaires ou des tissus mous induites par l'urémie. Récemment, notre équipe a développé une expertise dans l'utilisation du TSS pour le traitement des calcifications ou ossifications ectopiques des tissus mous. Compte tenu de ces données préliminaires prometteuses, et de leurs limites, nous avons élaboré une stratégie de traitement des calcifications ou ossifications des tissus mous fondée sur une administration locale de TSS. Les premiers résultats de cette stratégie thérapeutique sont très prometteurs et la tolérance locale ou systémique est satisfaisante à ce jour. Ces données préliminaires, également rapportées par d'autres équipes, méritent d'être confirmées dans le cadre d'une étude prospective. Nous proposons dans ce projet de mener un essai de phase II prospectif, ouvert et contrôlé, afin d'évaluer l'efficacité et la tolérance de l'administration intralésionnelle de TSS pour le traitement des calcifications secondaires à la dermatomyosite ou à la sclérodermie systémique, et des ossifications ectopiques secondaires à la pseudo-hypoparathyroïdie de type 1a (PHP1A/iPPSD2) (trouble de la signalisation inactivant l'hormone parathyroïdienne / peptide apparenté à l'hormone parathyroïdienne (PTH/PTHrP)).
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