Extension en ouvert visant à évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme du KL1333 chez des patients atteints de maladie mitochondriale primitive
Étude d'extension en ouvert, à un seul bras, visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité à long terme du KL1333 (napazimone) chez des patients atteints de maladie mitochondriale primitive
Promoteur : Pharming Technologies B.V.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Open Label Extension to Assess Long Term Safety and Efficacy of KL1333 in Patients With Primary Mitochondrial Disease
An Open-label, Single-arm Extension Study to Evaluate the Long-term Safety, Tolerability, and Efficacy of KL1333 (Napazimone) in Patients With Primary Mitochondrial Disease
The purpose of this study is to investigate if the study medicine, KL1333, is safe, well-tolerated and effective long-term in improving the symptoms of fatigue and impacts on daily living and functional capacity (physical abilities) in people with PMD.
L'objectif de cette étude est de déterminer si le médicament à l'étude, le KL1333, est sûr, bien toléré et efficace à long terme pour améliorer les symptômes de fatigue ainsi que leurs répercussions sur la vie quotidienne et les capacités fonctionnelles (aptitudes physiques) chez les personnes atteintes de maladie mitochondriale primitive (MMP).
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