Étude non interventionnelle de la séroprévalence des anticorps préexistants contre le vecteur viral adéno-associé (AAV9) et de la progression de la maladie chez des patients atteints de cardiomyopathie ventriculaire droite arythmogène (CVDA) associée à la plakophiline 2 (PKP2)
Étude de séroprévalence des anticorps préexistants contre le vecteur viral adéno-associé (AAV9) chez des patients atteints de cardiomyopathie ventriculaire droite arythmogène (CVDA) associée à la plakophiline 2 (PKP2)
Promoteur : Tenaya Therapeutics
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Non-interventional Study of Seroprevalence of Pre-existing Antibodies Against Adenovirus-associated Virus Vector (AAV9) and the Progression of Disease in Patients With Plakophilin 2 (PKP2)-Associated Arrhythmogenic Right Ventricular Cardiomyopathy (ARVC)
Seroprevalence Study of Pre-existing Antibodies Against Adenovirus-associated Virus Vector (AAV9) in Patients With Plakophilin 2 (PKP2)-Associated Arrhythmogenic Right Ventricular Cardiomyopathy (ARVC)
This is a multicenter, non-interventional study to observe the natural progression of the disease and to study the prevalence of pre-existing antibodies to AAV9 used for gene therapy in a population of patients with PKP2 gene-associated ARVC. Participation from all patients is encouraged regardless of interest in or eligibility for gene therapy.
Il s'agit d'une étude multicentrique, non interventionnelle, visant à observer la progression naturelle de la maladie et à étudier la prévalence des anticorps préexistants contre l'AAV9 utilisé en thérapie génique, dans une population de patients atteints de CVDA associée au gène PKP2. La participation de tous les patients est encouragée, indépendamment de leur intérêt pour la thérapie génique ou de leur éligibilité à celle-ci.
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