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Identification de facteurs associés à la réponse au traitement chez des patients atteints de polyglobulie de Vaquez, de thrombocytémie essentielle et de pré-myélofibrose

Promoteur : CHU AngersTous ses essais recensés

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Âge annoncé
À partir de 18 ans
Sexes admis
Tous
Phase
Non applicable
Type d’étude
Observationnelle

Présentation

Résumé de l’étude

Le traitement de première ligne des patients atteints de polyglobulie de Vaquez, de thrombocytémie essentielle et de pré-myélofibrose repose sur l'hydroxyurée ou l'interféron pégylé. L'objectif du traitement est de prévenir les complications thrombotiques et la transformation leucémique. Malgré des taux de réponse globalement bons, certains patients ne répondent pas au traitement et d'autres perdent leur réponse au fil du temps.

Ces deux situations sont associées à une survie moins bonne, et il n'existe à ce jour aucun facteur prédictif clair de la réponse, bien que l'existence de mutations additionnelles semble défavorable. Dans cette étude exploratoire, nous faisons l'hypothèse que des facteurs biologiques présents au diagnostic sont associés à la réponse hématologique à 12 mois.

Nous étudierons plus spécifiquement l'association entre le profil mutationnel, évalué par séquençage de nouvelle génération, et le profil cytokinique, avec la réponse hématologique. Cette étude aidera à identifier les patients qui ne répondront pas à l'hydroxyurée ou à l'interféron pégylé, et permettra d'envisager d'emblée d'autres traitements, dans une perspective de médecine de précision.

Sur le plan de la recherche fondamentale, cette étude contribuera à la compréhension des facteurs moléculaires et immunologiques impliqués dans la résistance au traitement.

Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.

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