Étude visant à évaluer la sécurité et l'efficacité d'une thérapie génique d'insertion du facteur IX de coagulation (REGV131-LNP1265) chez des participants pédiatriques, adolescents et adultes atteints d'hémophilie B
Étude en ouvert en deux parties de REGV131-LNP1265, une thérapie génique d'insertion du facteur IX de coagulation basée sur CRISPR/Cas9, chez des participants atteints d'hémophilie B
Promoteur : Regeneron Pharmaceuticals
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study to Investigate the Safety and Effectiveness of a Coagulation Factor IX Gene Insertion Therapy (REGV131-LNP1265) in Pediatric, Adolescent and Adult Participants With Hemophilia B
A Two-Part Open-Label Study of REGV131-LNP1265, A CRISPR/Cas9 Based Coagulation Factor IX Gene Insertion Therapy in Participants With Hemophilia B
Participants in this study have a genetic mutation, specifically in the coagulation (blood clotting) Factor 9 gene that causes severe or moderately severe hemophilia B. This study is researching an experimental gene insertion therapy (the adding of a gene into your DNA) called REGV131-LNP1265, also called the "study drug". Gene insertion therapy aims to teach the body how to produce clotting factor long-term, without the need for factor replacement therapy. The main aim of this study is to find a safe and well-tolerated dose of the study drug by checking the side effects that may happen from taking it, both in the near term and over time. The study is looking at several other research questions including: * How much study drug is in the blood at different times * Whether the body makes antibodies against parts of the study drug, which could make the drug less effective or could lead to side effects. Antibodies are proteins produced by the body's immune system in response to a foreign substance * Whether the body makes antibodies against the clotting factor replacement therapy * How often factor replacement therapy is needed, both on a regular basis for prevention of bleeding, and as needed to treat bleeding events (and it if changes after taking study drug) * Whether there is a difference in 2 different methods for measuring Factor 9 activity in the blood
Les participants à cette étude présentent une mutation génétique, spécifiquement du gène du facteur IX de coagulation, à l'origine d'une hémophilie B sévère ou modérément sévère. Cette étude porte sur une thérapie génique expérimentale d'insertion (l'ajout d'un gène dans l'ADN) appelée REGV131-LNP1265, également dénommée « médicament à l'étude ». La thérapie génique d'insertion vise à apprendre à l'organisme à produire durablement le facteur de coagulation, sans nécessiter de traitement substitutif par facteur. L'objectif principal de cette étude est de déterminer une dose sûre et bien tolérée du médicament à l'étude, en vérifiant les effets secondaires susceptibles de survenir lors de sa prise, à court terme comme dans la durée. L'étude examine également plusieurs autres questions de recherche, notamment : * La quantité de médicament à l'étude présente dans le sang à différents moments * Si l'organisme produit des anticorps dirigés contre des composants du médicament à l'étude, ce qui pourrait diminuer son efficacité ou entraîner des effets secondaires. Les anticorps sont des protéines produites par le système immunitaire de l'organisme en réponse à une substance étrangère * Si l'organisme produit des anticorps dirigés contre le traitement substitutif par facteur de coagulation * La fréquence à laquelle un traitement substitutif par facteur est nécessaire, à la fois de façon régulière pour la prévention des saignements et en cas de besoin pour traiter les épisodes hémorragiques (et si cette fréquence évolue après la prise du médicament à l'étude) * S'il existe une différence entre 2 méthodes différentes de mesure de l'activité du facteur IX dans le sang
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