Étude visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité du votoplam chez des participants atteints de la maladie de Huntington
Étude de phase 3 randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité du votoplam chez des participants atteints de la maladie de Huntington
Promoteur : Novartis Pharmaceuticals
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study to Investigate the Efficacy, Safety and Tolerability of Votoplam in Participants With Huntington's Disease
A Randomized, Placebo-controlled, Double-blind Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Votoplam in Participants With Huntington's Disease
The purpose is to assess safety and tolerability of votoplam and to determine whether votoplam slows disease progression in patients with early symptomatic Huntington's disease (HD) compared to the control arm. HTT227 - current compound code (former code is PTC518 from PTC Therapeutics), HTT227 is Novartis code under Novartis sponsorship.
L'objectif est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité du votoplam et de déterminer si le votoplam ralentit la progression de la maladie chez des patients atteints d'une forme précoce symptomatique de la maladie de Huntington (MH), par rapport au bras contrôle. HTT227 est le code actuel du composé (l'ancien code était PTC518, de PTC Therapeutics) ; HTT227 est le code Novartis, sous la responsabilité de Novartis.
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