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Étude du mavorixafor chez des participants présentant des troubles neutropéniques chroniques congénitaux et acquis, auto-immuns primaires et idiopathiques, et présentant des infections récurrentes et/ou sévères

Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, multicentrique, du mavorixafor chez des participants présentant des troubles neutropéniques chroniques congénitaux et acquis, auto-immuns primaires et idiopathiques, et présentant des infections récurrentes et/ou sévères

Promoteur : X4 Pharmaceuticals

Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.

Texte original (anglais)

A Study of Mavorixafor in Participants With Congenital and Acquired Primary Autoimmune and Idiopathic Chronic Neutropenic Disorders Who Are Experiencing Recurrent and/or Serious Infections

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study of Mavorixafor in Participants With Congenital and Acquired Primary Autoimmune and Idiopathic Chronic Neutropenic Disorders Who Are Experiencing Recurrent and/or Serious Infections

The purpose of this study is to demonstrate the efficacy and evaluate the safety and tolerability of mavorixafor in participants with congenital or acquired primary autoimmune and idiopathic chronic neutropenic disorders who are experiencing recurrent and/or serious infections as assessed by demonstrating its clinical benefit and increasing levels of circulating neutrophils.

Le but de cette étude est de démontrer l'efficacité et d'évaluer la sécurité et la tolérance du mavorixafor chez des participants présentant des troubles neutropéniques chroniques congénitaux ou acquis, auto-immuns primaires et idiopathiques, et présentant des infections récurrentes et/ou sévères, en évaluant son bénéfice clinique et l'augmentation des taux de neutrophiles circulants.

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