Évaluation de l'efficacité et de la sécurité de l'alpelisib (BYL719) chez des patients pédiatriques et adultes atteints du syndrome de mégalencéphalie-malformation capillaire-polymicrogyrie (MCAP)
Cette étude est un essai de phase II multicentrique en deux périodes, comportant une période de 6 mois en double aveugle contrôlée contre placebo suivie d'une période en ouvert, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de l'alpelisib (BYL719) chez des patients pédiatriques et adultes atteints du syndrome de mégalencéphalie-malformation capillaire-polymicrogyrie (MCAP).
2 à 40 ans · Réf. NCT05577754
Mis à jour le
