Sauvetage des néphrons par l'ALE.F02 (RENAL-F02)

L'objectif de cet essai clinique est de déterminer si un nouveau médicament pourrait contribuer à protéger et à préserver la fonction rénale dans la vascularite associée aux anticorps anti-cytoplasme des polynucléaires neutrophiles (ANCA). La vascularite associée aux ANCA (VAA) est une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire de l'organisme s'attaque à lui-même ; dans le cas de la VAA, l'organisme attaque ses propres petits vaisseaux sanguins. Les reins comportant de nombreux petits vaisseaux sanguins, ils sont fréquemment atteints dans la VAA. Les principales questions auxquelles l'étude vise à répondre sont :

* Le nouveau médicament est-il bien toléré et sûr ?

* Le nouveau médicament peut-il protéger et préserver la fonction rénale lorsqu'il est ajouté au traitement standard ?

Les chercheurs compareront les groupes suivants afin d'évaluer la tolérance du nouveau médicament et son effet sur la préservation du tissu rénal :

* Groupe A : traitement standard + perfusions d'ALE.F02 à faible dose

* Groupe B : traitement standard + perfusions d'ALE.F02 à dose élevée

* Groupe C : traitement standard + perfusions d'ALE.F02 à dose maximale

* Groupe D : traitement standard + perfusions de placebo (substance inactive)

La période de traitement durera 24 semaines à partir du jour 1, période durant laquelle les participants recevront 13 perfusions du médicament à l'étude, en association avec le traitement standard de l'inflammation rénale liée à la VAA. Pendant la période de traitement, les participants bénéficieront des évaluations suivantes :

* Un bref examen physique portant sur la peau et sur les éventuelles pathologies préexistantes.

* Un prélèvement de sang et d'urine pour les tests de sécurité de routine et pour évaluer la fonction rénale.

* Un prélèvement de sang :

* Pour mesurer la quantité de médicament à l'étude présente dans le sang. Cela s'appelle la pharmacocinétique (PK) et permet d'étudier la manière dont le médicament à l'étude pénètre dans l'organisme, y circule et en est éliminé.

* Pour rechercher des anticorps anti-médicament (ADA), afin de vérifier si l'organisme produit des anticorps dirigés contre le médicament à l'étude, ce qui pourrait en réduire l'effet.

* Pour mesurer des biomarqueurs. Les biomarqueurs sont des composés spécifiques présents dans l'organisme (protéines, hormones ou molécules génétiques) qui indiquent des processus normaux ou anormaux se déroulant dans l'organisme et qui peuvent être le signe d'une pathologie ou d'une maladie sous-jacente (par exemple, la glycémie est utilisée comme biomarqueur dans la prise en charge du diabète). Ils sont utilisés pour évaluer la réponse de l'organisme à un traitement d'une maladie ou d'une pathologie.

* Un prélèvement d'urine pour mesurer des marqueurs urinaires de la vascularite/de l'inflammation, appelés biomarqueurs.

* Un test de grossesse urinaire. Un test de grossesse urinaire est un test médical rapide permettant de déterminer si une femme est enceinte, en recherchant une hormone produite pendant la grossesse, généralement présente dans les urines.

* Un scanner thoracique haute résolution (HRCT) pour vérifier la présence éventuelle d'une atteinte pulmonaire liée à la vascularite. Un scanner utilise un équipement radiographique spécial pour obtenir des images détaillées des tissus et organes, afin de diagnostiquer et de suivre différentes pathologies. Pour le scanner, les participants devront rester immobiles, allongés sur une table.

À la semaine 24, un second scanner pulmonaire sera réalisé chez les participants dont le scanner initial avait mis en évidence une atteinte pulmonaire liée à la vascularite, afin de déterminer si cette atteinte s'améliore ou reste stable/s'aggrave.