Essai clinique du médicament à l'étude (marstacimab) chez des patients pédiatriques atteints d'hémophilie A ou d'hémophilie B
L'objectif de cet essai clinique est d'étudier la sécurité et les effets du médicament à l'étude (appelé marstacimab) pour le traitement potentiel de l'hémophilie chez des patients pédiatriques. Cette étude inclura des participants pédiatriques âgés de 1 à 17 ans, de manière séquentielle. L'inclusion sera d'abord ouverte aux participants adolescents âgés de 12 à 17 ans. Ensuite, les enfants âgés de 6 à 11 ans pourront être inclus. Enfin, les enfants âgés de 1 à 5 ans pourront être inclus. Cette étude inclura des participants qui : * présentent une hémophilie A sévère ou une hémophilie B modérément sévère à sévère (avec ou sans inhibiteurs) ; * disposent de données historiques précises documentant toutes les perfusions de facteur VIII, de facteur IX ou d'agent de contournement, ainsi que les épisodes hémorragiques liés à l'hémophilie, sur au moins 1 an avant l'entrée dans l'étude ; * s'ils ne présentent pas d'inhibiteur, suivent un schéma de prophylaxie de routine stable avec des produits de substitution du facteur VIII ou du facteur IX depuis au moins 12 mois avant l'entrée dans l'étude ; * s'ils présentent un inhibiteur, suivent un schéma de traitement à la demande par agent de contournement pendant les 12 mois précédant l'entrée dans l'étude. Tous les participants à cette étude recevront du marstacimab à titre prophylactique. Le marstacimab sera administré une fois par semaine, par injection sous-cutanée. La première dose de marstacimab sera administrée sur le site de l'étude par le personnel du site. Pendant la période de traitement de 12 mois, les doses hebdomadaires de marstacimab pourront être administrées à domicile ou, si préféré, par le personnel du site de l'étude. Afin de déterminer si le médicament à l'étude est sûr et efficace, l'expérience des participants pendant la prise du médicament à l'étude sera comparée à une période historique durant laquelle ils ne le prenaient pas. Les chercheurs souhaitent déterminer si le médicament à l'étude permet de prévenir les épisodes hémorragiques fréquemment observés chez les patients atteints d'hémophilie. Les participants seront suivis dans cette étude pendant environ 14 mois (environ 1 mois de période de sélection, 12 mois de traitement et 1 mois de suivi), au cours desquels ils se rendront sur le site de l'étude au moins 10 fois. Si cela est préféré et si la réglementation locale le permet, 2 des visites de l'étude pourront être réalisées au domicile du participant plutôt que sur le site de l'étude. Six appels téléphoniques programmés, à intervalle d'environ 2 mois, seront également prévus.
1 à 17 ans · Réf. NCT05611801
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