Essai clinique du médicament à l'étude (marstacimab) chez des patients pédiatriques atteints d'hémophilie A ou d'hémophilie B
ÉTUDE EN OUVERT CHEZ DES PARTICIPANTS PÉDIATRIQUES (< 18 ANS) ATTEINTS D'HÉMOPHILIE A SÉVÈRE (ACTIVITÉ DU FACTEUR DE COAGULATION < 1 %) AVEC OU SANS INHIBITEURS, OU D'HÉMOPHILIE B MODÉRÉMENT SÉVÈRE À SÉVÈRE (ACTIVITÉ DU FACTEUR DE COAGULATION ≤ 2 %) AVEC OU SANS INHIBITEURS, COMPARANT 12 MOIS DE TRAITEMENT STANDARD HISTORIQUE À UNE PROPHYLAXIE PAR MARSTACIMAB
Promoteur : Pfizer
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Clinical Trial of Study Medicine (Marstacimab) in Pediatric Patients With Hemophilia A or Hemophilia B
AN OPEN-LABEL STUDY IN PEDIATRIC (<18 YEARS OF AGE), SEVERE HEMOPHILIA A PARTICIPANTS (COAGULATION FACTOR ACTIVITY <1%) WITH OR WITHOUT INHIBITORS OR MODERATELY SEVERE TO SEVERE HEMOPHILIA B PARTICIPANTS (COAGULATION FACTOR ACTIVITY ≤2%) WITH OR WITHOUT INHIBITORS COMPARING 12 MONTHS OF HISTORICAL STANDARD TREATMENT TO MARSTACIMAB PROPHYLAXIS
The purpose of this clinical trial is to learn about the safety and effects of the study medicine (called marstacimab) for the potential treatment of hemophilia in pediatric patients. This study will enroll pediatric participants from ages 1 to 17 years in a sequential manner. The study will open enrollment to adolescent participants aged 12 to 17 years first. Then children aged 6 to 11 years will be permitted to enroll. Lastly, children aged 1 to 5 years will be permitted to enroll. This study will enroll participants who: * have severe Hemophilia A or moderately severe to severe Hemophilia B (with or without inhibitors) * have accurate historical records documenting all factor VIII, factor IX, or bypass agent infusions and hemophilia bleed events for at least 1 year prior to entering the study * if a non-inhibitor patient, must be on a stable routine prophylaxis regimen with factor VIII or factor IX replacement products for at least 12 months prior to study entry * if an inhibitor patient, must be on an on-demand bypass treatment regimen during the 12 months prior to study entry All participants in this study will receive marstacimab to use prophylactically. Marstacimab will be given once a week as a subcutaneous (under the skin) shot. The first dose of marstacimab will be given at the study site by the study site staff. During the 12-month treatment period, weekly doses of marstacimab can be given at home, or if preferred, the doses may be given by the study site staff. To help us determine if the study medicine is safe and effective, we will compare participant experiences when they are taking the study medicine to a historical period when they were not. Researchers want to see if the study medicine works to prevent the bleeding episodes commonly experienced by patients with Hemophilia. Participants will be in this study for about 14 months (approximately 1 month in a Screening period, 12 months receiving treatment, and 1 month in a follow-up period) during which they will visit the study site at least 10 times. If preferred, and if local regulations allow it, 2 of the study visits can be completed at the participant's home instead of at the study site. There will also be 6 scheduled telephone calls approximately every 2 months.
L'objectif de cet essai clinique est d'étudier la sécurité et les effets du médicament à l'étude (appelé marstacimab) pour le traitement potentiel de l'hémophilie chez des patients pédiatriques. Cette étude inclura des participants pédiatriques âgés de 1 à 17 ans, de manière séquentielle. L'inclusion sera d'abord ouverte aux participants adolescents âgés de 12 à 17 ans. Ensuite, les enfants âgés de 6 à 11 ans pourront être inclus. Enfin, les enfants âgés de 1 à 5 ans pourront être inclus. Cette étude inclura des participants qui : * présentent une hémophilie A sévère ou une hémophilie B modérément sévère à sévère (avec ou sans inhibiteurs) ; * disposent de données historiques précises documentant toutes les perfusions de facteur VIII, de facteur IX ou d'agent de contournement, ainsi que les épisodes hémorragiques liés à l'hémophilie, sur au moins 1 an avant l'entrée dans l'étude ; * s'ils ne présentent pas d'inhibiteur, suivent un schéma de prophylaxie de routine stable avec des produits de substitution du facteur VIII ou du facteur IX depuis au moins 12 mois avant l'entrée dans l'étude ; * s'ils présentent un inhibiteur, suivent un schéma de traitement à la demande par agent de contournement pendant les 12 mois précédant l'entrée dans l'étude. Tous les participants à cette étude recevront du marstacimab à titre prophylactique. Le marstacimab sera administré une fois par semaine, par injection sous-cutanée. La première dose de marstacimab sera administrée sur le site de l'étude par le personnel du site. Pendant la période de traitement de 12 mois, les doses hebdomadaires de marstacimab pourront être administrées à domicile ou, si préféré, par le personnel du site de l'étude. Afin de déterminer si le médicament à l'étude est sûr et efficace, l'expérience des participants pendant la prise du médicament à l'étude sera comparée à une période historique durant laquelle ils ne le prenaient pas. Les chercheurs souhaitent déterminer si le médicament à l'étude permet de prévenir les épisodes hémorragiques fréquemment observés chez les patients atteints d'hémophilie. Les participants seront suivis dans cette étude pendant environ 14 mois (environ 1 mois de période de sélection, 12 mois de traitement et 1 mois de suivi), au cours desquels ils se rendront sur le site de l'étude au moins 10 fois. Si cela est préféré et si la réglementation locale le permet, 2 des visites de l'étude pourront être réalisées au domicile du participant plutôt que sur le site de l'étude. Six appels téléphoniques programmés, à intervalle d'environ 2 mois, seront également prévus.
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