Un essai clinique du médicament étudié (marstacimab) chez des patients pédiatriques atteints d'hémophilie A ou d'hémophilie B
ÉTUDE OUVERTE CHEZ DES PARTICIPANTS PÉDIATRIQUES (< 18 ANS) ATTEINTS D'HÉMOPHILIE A SÉVÈRE (ACTIVITÉ DU FACTEUR DE COAGULATION < 1 %) AVEC OU SANS INHIBITEURS, OU D'HÉMOPHILIE B MODÉRÉMENT SÉVÈRE À SÉVÈRE (ACTIVITÉ DU FACTEUR DE COAGULATION ≤ 2 %) AVEC OU SANS INHIBITEURS, COMPARANT 12 MOIS DE TRAITEMENT STANDARD HISTORIQUE À LA PROPHYLAXIE PAR MARSTACIMAB
Promoteur : PfizerTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 1 à 17 ans
- Sexes admis
- Hommes
- Phase
- Phase 3
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L'objectif de cet essai clinique est d'étudier la sécurité et les effets du médicament étudié (appelé marstacimab) pour le traitement potentiel de l'hémophilie chez des patients pédiatriques. Cette étude inclura des participants pédiatriques âgés de 1 à 17 ans de manière séquentielle. L'étude a d'abord ouvert l'inclusion aux participants adolescents âgés de 12 à 17 ans. Les enfants âgés de 6 à 11 ans ont ensuite été autorisés à être inclus. Enfin, les enfants âgés de 1 à 5 ans sont autorisés à être inclus. Cette étude inclura des participants de sexe masculin qui :
* sont atteints d'hémophilie A sévère ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (avec ou sans inhibiteurs)
* disposent d'antécédents documentés précis concernant toutes les perfusions de facteur VIII, de facteur IX ou d'agent de contournement, ainsi que les épisodes hémorragiques liés à l'hémophilie, pendant au moins 1 an avant l'entrée dans l'étude pour les participants âgés de 6 à 17 ans, et pendant au moins 3 mois avant l'entrée dans l'étude pour les participants âgés de 1 à 5 ans
* s'ils ne présentent pas d'inhibiteurs, doivent suivre un schéma prophylactique de routine stable avec des produits de substitution du facteur VIII ou du facteur IX pendant au moins 12 mois avant l'entrée dans l'étude pour les participants âgés de 6 à 17 ans, et pendant au moins 3 mois pour les participants âgés de 1 à 5 ans
* s'ils présentent des inhibiteurs, doivent suivre un traitement de contournement à la demande pendant les 12 mois précédant l'entrée dans l'étude pour les participants âgés de 6 à 17 ans, et pendant les 3 mois précédant l'entrée dans l'étude pour les participants âgés de 1 à 5 ans
Tous les participants à cette étude recevront du marstacimab à usage prophylactique. Le marstacimab sera administré une fois par semaine sous forme d'injection sous-cutanée (sous la peau). La première dose de marstacimab sera administrée sur le site de l'étude par le personnel du site. Pendant la période de traitement de 12 mois, les doses hebdomadaires de marstacimab pourront être administrées à domicile ou, si cela est préféré, par le personnel du site de l'étude. Afin de déterminer si le médicament étudié est sûr et efficace, l'expérience des participants pendant la prise du médicament étudié sera comparée à une période historique durant laquelle ils ne le prenaient pas. Les chercheurs souhaitent déterminer si le médicament étudié permet de prévenir les épisodes hémorragiques fréquemment rencontrés par les patients atteints d'hémophilie. Les participants seront suivis dans cette étude pendant environ 14 mois (environ 1 mois de période de sélection, 12 mois de traitement et 1 mois de période de suivi), durant lesquels ils se rendront sur le site de l'étude au moins 10 fois. Si cela est préféré, et si la réglementation locale le permet, 2 des visites de l'étude pourront être réalisées au domicile du participant plutôt que sur le site de l'étude. Il est également prévu 6 appels téléphoniques programmés, environ tous les 2 mois.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 octobre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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