Étude visant à évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique de l'ION464 administré à des adultes atteints d'atrophie multisystématisée (HORIZON)
Étude de phase 1 visant à évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique de l'ION464 administré par voie intrathécale à des adultes atteints d'atrophie multisystématisée
Promoteur : Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of ION464 Administered to Adults With Multiple System Atrophy (HORIZON)
A Phase 1 Study to Assess the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of ION464 Administered Intrathecally to Adults With Multiple System Atrophy
The primary objectives are to evaluate the safety and tolerability of multiple doses of ION464 administered via intrathecal (IT) injection (Part 1) and to evaluate the long-term safety and tolerability of ION464 (Part 2) in participants with multiple system atrophy (MSA). The secondary objectives are to evaluate the pharmacodynamic (PD) effect of ION464 on the level of a potential biomarker of target engagement (Parts 1 and 2) and to evaluate the pharmacokinetic (PK) profile of ION464 in serum (Part 1).
Les objectifs principaux sont d'évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples d'ION464 administrées par injection intrathécale (IT) (partie 1), et d'évaluer la sécurité et la tolérance à long terme de l'ION464 (partie 2) chez des participants atteints d'atrophie multisystématisée (AMS). Les objectifs secondaires sont d'évaluer l'effet pharmacodynamique (PD) de l'ION464 sur le taux d'un biomarqueur potentiel de l'engagement de la cible (parties 1 et 2), et d'évaluer le profil pharmacocinétique (PK) de l'ION464 dans le sérum (partie 1).
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