Étude première administration à l'homme du S230815 chez des participants pédiatriques atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique liée à KCNT1
L'étude CL1-230815-001 (KANDLE) est une étude de phase Ib/II, première administration à l'homme, multicentrique, ouverte, à doses croissantes multiples, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK) et l'effet pharmacodynamique (PD) du S230815 chez des participants pédiatriques atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique liée à KCNT1. Pour participer à l'étude, les participants doivent présenter un diagnostic d'encéphalopathie développementale et épileptique lié à un variant pathogène ou probablement pathogène documenté du gène KCNT1 (à confirmer par un test génétique centralisé lors de la visite de sélection). L'étude comprend une période de sélection suivie de deux parties interventionnelles consécutives. La partie 1 évaluera des doses croissantes multiples de S230815. La partie 2 est une extension de traitement à long terme destinée aux participants ayant terminé la partie 1. Les participants passeront directement de la partie 1 à la partie 2, en conservant la même cohorte que celle qui leur avait été attribuée dans la partie 1, et recevront le S230815 pendant une durée maximale de 72 semaines.
2 à 12 ans · Réf. NCT07227857
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