Étude ouverte de l'ARNm-3927 chez des participants atteints d'acidémie propionique
Étude mondiale de phase 1/2, ouverte, d'optimisation de dose, visant à évaluer la sécurité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique de l'ARNm-3927 chez des participants atteints d'acidémie propionique
Promoteur : ModernaTX, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia
A Global, Phase 1/2, Open-Label, Dose Optimization Study to Evaluate the Safety, Pharmacodynamics, and Pharmacokinetics of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia
This 3-part, Phase 1/2 study is designed to characterize the safety, tolerability, and pharmacological activity (as assessed by biomarker measurements) and to determine the selected dose of mRNA-3927 in participants with genetically confirmed propionic acidemia (PA). After establishing a dose with an acceptable safety and pharmacodynamic (PD) response for participants ≥1 year of age in Part 1, participants will be enrolled in Part 2 (which will serve as the pivotal study) to allow for determination of the efficacy, safety, and PD of mRNA-3927. Part 3 will evaluate the safety, efficacy and PD response of mRNA-3927 in infants (\<1 year of age).
Cette étude de phase 1/2 en 3 parties est conçue pour caractériser la sécurité, la tolérance et l'activité pharmacologique (évaluée par des mesures de biomarqueurs) et pour déterminer la dose sélectionnée de l'ARNm-3927 chez des participants atteints d'acidémie propionique (AP) confirmée génétiquement. Après avoir établi une dose présentant une réponse pharmacodynamique (PD) et un profil de sécurité acceptables pour les participants âgés de 1 an et plus dans la partie 1, les participants seront inclus dans la partie 2 (qui constituera l'étude pivot) afin de permettre la détermination de l'efficacité, de la sécurité et de la réponse pharmacodynamique de l'ARNm-3927. La partie 3 évaluera la sécurité, l'efficacité et la réponse pharmacodynamique de l'ARNm-3927 chez les nourrissons (âgés de moins d'1 an).
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