Étude ouverte de l'ARNm-3927 chez des participants atteints d'acidémie propionique
Étude mondiale de phase 1/2, ouverte, d'optimisation de dose, visant à évaluer la sécurité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique de l'ARNm-3927 chez des participants atteints d'acidémie propionique
Promoteur : ModernaTXTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- Non précisée
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 1/2
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Cette étude de phase 1/2 en 3 parties est conçue pour caractériser la sécurité, la tolérance et l'activité pharmacologique (évaluée par des mesures de biomarqueurs) et pour déterminer la dose sélectionnée de l'ARNm-3927 chez des participants atteints d'acidémie propionique (AP) confirmée génétiquement.
Après avoir établi une dose présentant une réponse pharmacodynamique (PD) et un profil de sécurité acceptables pour les participants âgés de 1 an et plus dans la partie 1, les participants seront inclus dans la partie 2 (qui constituera l'étude pivot) afin de permettre la détermination de l'efficacité, de la sécurité et de la réponse pharmacodynamique de l'ARNm-3927.
La partie 3 évaluera la sécurité, l'efficacité et la réponse pharmacodynamique de l'ARNm-3927 chez les nourrissons (âgés de moins d'1 an).
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