Étude première administration à l'homme du S230815 chez des participants pédiatriques atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique liée à KCNT1
Étude de phase Ib/II, première administration à l'homme, multicentrique, ouverte, à doses croissantes multiples, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l'effet pharmacodynamique du S230815 administré par voie intrathécale chez des participants pédiatriques atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique liée à KCNT1
Promoteur : Institut de Recherches Internationales Servier
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A First-in-human Study of S230815 in Pediatric Participants With KCNT1-related Developmental and Epileptic Encephalopathy
A Phase Ib/II First-in-human, Multicentre, Open-label, Multiple Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamic Effect of Intrathecal S230815 in Pediatric Participants With KCNT1-related Developmental and Epileptic Encephalopathy
Study CL1-230815-001 (KANDLE) is a Phase Ib/II, First In Human, multicentre, open-label, multiple ascending dose study to assess the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamic (PD) effect of S230815 in pediatric participants with KCNT1-related Developmental Epileptic Encephalopathy. To participate in the study, participants must have a diagnosis of Developmental Epileptic Encephalopathy due to a documented pathogenic or likely pathogenic variant in KCNT1 (to be confirmed by central genetic testing at the screening visit). The study consists of a screening period followed by two consecutive interventional parts. Part 1 will evaluate multiple ascending doses of S230815. Part 2 is a long-term treatment extension for participants who have completed Part 1. Participants will seamlessly roll-over from Part 1 to Part 2, resuming the same cohort as they were assigned in Part 1, and will receive S230815 for a maximum of 72 weeks.
L'étude CL1-230815-001 (KANDLE) est une étude de phase Ib/II, première administration à l'homme, multicentrique, ouverte, à doses croissantes multiples, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK) et l'effet pharmacodynamique (PD) du S230815 chez des participants pédiatriques atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique liée à KCNT1. Pour participer à l'étude, les participants doivent présenter un diagnostic d'encéphalopathie développementale et épileptique lié à un variant pathogène ou probablement pathogène documenté du gène KCNT1 (à confirmer par un test génétique centralisé lors de la visite de sélection). L'étude comprend une période de sélection suivie de deux parties interventionnelles consécutives. La partie 1 évaluera des doses croissantes multiples de S230815. La partie 2 est une extension de traitement à long terme destinée aux participants ayant terminé la partie 1. Les participants passeront directement de la partie 1 à la partie 2, en conservant la même cohorte que celle qui leur avait été attribuée dans la partie 1, et recevront le S230815 pendant une durée maximale de 72 semaines.
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