Étude première administration à l'homme du S230815 chez des participants pédiatriques atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique liée à KCNT1
Étude de phase Ib/II, première administration à l'homme, multicentrique, ouverte, à doses croissantes multiples, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l'effet pharmacodynamique du S230815 administré par voie intrathécale chez des participants pédiatriques atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique liée à KCNT1
Promoteur : Institut de Recherches Internationales ServierTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 2 à 12 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 1/2
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L'étude CL1-230815-001 (KANDLE) est une étude de phase Ib/II, première administration à l'homme, multicentrique, ouverte, à doses croissantes multiples, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK) et l'effet pharmacodynamique (PD) du S230815 chez des participants pédiatriques atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique liée à KCNT1.
Pour participer à l'étude, les participants doivent présenter un diagnostic d'encéphalopathie développementale et épileptique lié à un variant pathogène ou probablement pathogène documenté du gène KCNT1 (à confirmer par un test génétique centralisé lors de la visite de sélection). L'étude comprend une période de sélection suivie de deux parties interventionnelles consécutives.
La partie 1 évaluera des doses croissantes multiples de S230815. La partie 2 est une extension de traitement à long terme destinée aux participants ayant terminé la partie 1.
Les participants passeront directement de la partie 1 à la partie 2, en conservant la même cohorte que celle qui leur avait été attribuée dans la partie 1, et recevront le S230815 pendant une durée maximale de 72 semaines.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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