Étude de SRP-1003 chez des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1
Étude de phase 1/2a à doses croissantes visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ARO-DM1 (SRP-1003) chez des sujets atteints de dystrophie myotonique de type 1 âgés de ≥ 18 à ≤ 65 ans
Promoteur : Sarepta Therapeutics, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy
A Phase 1/2a Dose-Escalating Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ARO-DM1 (SRP-1003) in Subjects With Type 1 Myotonic Dystrophy Who Are ≥18 to ≤ 65 Years
This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics of single and multiple ascending doses of SRP-1003 compared to placebo in male and female participants with type 1 myotonic dystrophy (DM1). Participants who have provided written informed consent and met all protocol eligibility requirements will be randomized to receive single (Part 1) or multiple (Part 2) doses of SRP-1003 or placebo.
Il s'agit d'une étude de phase 1/2a, en double aveugle, contrôlée contre placebo, à doses croissantes, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique de doses uniques et multiples croissantes de SRP-1003 par rapport au placebo chez des participants de sexe masculin et féminin atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Les participants ayant fourni un consentement éclairé écrit et répondant à l'ensemble des critères d'éligibilité du protocole seront randomisés pour recevoir des doses uniques (partie 1) ou multiples (partie 2) de SRP-1003 ou de placebo.
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