Étude d'extension en ouvert du marstacimab chez des participants atteints d'hémophilie avec ou sans inhibiteurs
L'étude B7841007 est une étude d'extension en ouvert visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité à long terme du traitement prophylactique par marstacimab chez des participants n'ayant pas nécessité d'« arrêt anticipé » de l'étude de phase 3 B7841005 ni de l'étude de phase 3 B7841008. Étude B7841005 : environ 145 participants adolescents et adultes âgés de 12 à < 75 ans, atteints d'hémophilie A sévère ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (définie respectivement par une activité du FVIII < 1 % ou une activité du FIX ≤ 2 %), avec ou sans inhibiteurs, devraient être inclus dans l'étude B7841005, au cours de laquelle ils recevront une prophylaxie (définie comme un traitement par injection sous-cutanée de marstacimab). Étude B7841008 : il s'agit d'une étude de phase 3, en ouvert, en cours, menée chez des participants pédiatriques de < 18 ans atteints d'hémophilie A sévère (activité du facteur de coagulation FVIII < 1 %) ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (activité du facteur de coagulation FIX ≤ 2 %). Une approche séquentielle sera utilisée pour inclure au moins 100 participants pédiatriques, dont au moins 20 âgés de ≥ 12 à < 18 ans et au moins 80 âgés de ≥ 1 à < 12 ans. Au début de l'étude B7841008, la posologie et les données disponibles chez les participants adolescents et adultes de l'étude B7841005 ont permis d'initier l'étude B7841008 chez les participants âgés de ≥ 12 à < 18 ans. Par la suite, des données supplémentaires de sécurité et d'efficacité issues de participants adolescents de l'étude B7841005 sont devenues disponibles pour l'évaluation du rapport bénéfice/risque à l'appui d'une administration chez les participants âgés de ≥ 6 à < 12 ans. Sur la base de l'évaluation positive du rapport bénéfice/risque réalisée à la fois par la revue interne de Pfizer et par la revue du comité de surveillance des données indépendant (eDMC), l'administration au groupe d'âge ≥ 6 à < 12 ans a été initiée en juin 2023 dans l'étude B7841008. Les données des participants ≥ 6 ans issues de l'étude B7841008 et de l'étude B7841005 permettront d'étayer l'administration chez les participants âgés de ≥ 1 à < 6 ans. Tous les participants recevront un stylo prérempli (PFP) pour l'administration du marstacimab dans le cadre de l'étude. L'utilisation d'une seringue préremplie (PFS) sera autorisée à la discrétion de l'investigateur pour les participants rencontrant des difficultés à utiliser le PFP. Par ailleurs, la PFS sera fournie aux participants pour cette étude dans les pays où l'on prévoit que la PFS sera la seule présentation disponible commercialement. Une sous-étude optionnelle, en ouvert, à un seul bras, utilisant le PFP, a été menée à terme chez les 23 premiers participants transférés de l'étude B7841005 ayant accepté d'y participer.
1 à 74 ans · Réf. NCT05145127
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