Étude d'extension en ouvert du marstacimab chez des participants atteints d'hémophilie avec ou sans inhibiteurs
ÉTUDE D'EXTENSION EN OUVERT VISANT À ÉVALUER LA SÉCURITÉ, LA TOLÉRANCE ET L'EFFICACITÉ À LONG TERME DE LA PROPHYLAXIE PAR MARSTACIMAB CHEZ DES PARTICIPANTS ATTEINTS D'HÉMOPHILIE A SÉVÈRE (ACTIVITÉ DU FACTEUR DE COAGULATION < 1 %) AVEC OU SANS INHIBITEURS, OU D'HÉMOPHILIE B MODÉRÉMENT SÉVÈRE À SÉVÈRE (ACTIVITÉ DU FACTEUR DE COAGULATION ≤ 2 %) AVEC OU SANS INHIBITEURS
Promoteur : Pfizer
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Open-Label Extension Study of Marstacimab in Hemophilia Participants With or Without Inhibitors
AN OPEN-LABEL EXTENSION STUDY TO EVALUATE THE LONG-TERM SAFETY, TOLERABILITY, AND EFFICACY OF MARSTACIMAB PROPHYLAXIS IN SEVERE (COAGULATION FACTOR ACTIVITY <1%) HEMOPHILIA A PARTICIPANTS WITH OR WITHOUT INHIBITORS OR MODERATELY SEVERE TO SEVERE HEMOPHILIA B PARTICIPANTS (COAGULATION FACTOR ACTIVITY ≤2%) WITH OR WITHOUT INHIBITORS
Study B7841007 is an open-label extension study to assess the long-term safety, tolerability, and efficacy of prophylaxis treatment with marstacimab in participants who did not require "Early Termination" from the Phase 3 Study B7841005 and from the Phase 3 Study B7841008. Study B7841005: approximately 145 adolescent and adult participants 12 to \<75 years of age with severe hemophilia A or moderately severe to severe hemophilia B (defined as FVIII activity \<1% or FIX activity ≤2%, respectively) with or without inhibitors are expected to be enrolled in Study B7841005 during which they will receive prophylaxis (defined as treatment by SC injection of marstacimab). Study B7841008: this is an ongoing Phase 3, open-label study in pediatric participants \<18 years of age with severe hemophilia A (FVIII Coagulation Factor Activity \<1%) or moderately severe to severe hemophilia B (FIX Coagulation Factor Activity ≤2%). A sequential approach will be used in enrolling at least 100 pediatric participants, at least 20 of which will be aged ≥12 to \<18 years and at least 80 participants will be aged ≥1 to \<12 years. At the start of study B7841008, the dosing and data available in adolescent and adult participants in Study B7841005 supported the initiation of B7841008 study in participants aged ≥12 to \<18 years. Subsequently, additional safety and efficacy data from adolescent participants in Study B7841005 became available for benefit/risk assessment in support of dosing participants aged ≥6 to \<12 years. Based on the positive benefit/risk assessment conducted by both internal Pfizer review and eDMC review, dosing of the ≥6 to \<12 years age group was initiated in June 2023 in B7841008 Study. Data from participants ≥6 years from B7841008 Study and Study B7841005 will support the dosing of participants aged ≥1 to \<6 years. All participants will be provided the prefilled pen (PFP) for administration of marstacimab in the study. Use of the prefilled syringe (PFS) will be permitted at the investigator's discretion for those participants who have difficulty with administration of the PFP. Additionally, participants will be provided the PFS for use in this study in countries where the PFS is anticipated to be the only presentation available commercially. An optional, open-label, single arm, substudy using the PFP was completed in the first 23 participants rolled over from Study B7841005 who agreed to participate in the substudy.
L'étude B7841007 est une étude d'extension en ouvert visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité à long terme du traitement prophylactique par marstacimab chez des participants n'ayant pas nécessité d'« arrêt anticipé » de l'étude de phase 3 B7841005 ni de l'étude de phase 3 B7841008. Étude B7841005 : environ 145 participants adolescents et adultes âgés de 12 à < 75 ans, atteints d'hémophilie A sévère ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (définie respectivement par une activité du FVIII < 1 % ou une activité du FIX ≤ 2 %), avec ou sans inhibiteurs, devraient être inclus dans l'étude B7841005, au cours de laquelle ils recevront une prophylaxie (définie comme un traitement par injection sous-cutanée de marstacimab). Étude B7841008 : il s'agit d'une étude de phase 3, en ouvert, en cours, menée chez des participants pédiatriques de < 18 ans atteints d'hémophilie A sévère (activité du facteur de coagulation FVIII < 1 %) ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (activité du facteur de coagulation FIX ≤ 2 %). Une approche séquentielle sera utilisée pour inclure au moins 100 participants pédiatriques, dont au moins 20 âgés de ≥ 12 à < 18 ans et au moins 80 âgés de ≥ 1 à < 12 ans. Au début de l'étude B7841008, la posologie et les données disponibles chez les participants adolescents et adultes de l'étude B7841005 ont permis d'initier l'étude B7841008 chez les participants âgés de ≥ 12 à < 18 ans. Par la suite, des données supplémentaires de sécurité et d'efficacité issues de participants adolescents de l'étude B7841005 sont devenues disponibles pour l'évaluation du rapport bénéfice/risque à l'appui d'une administration chez les participants âgés de ≥ 6 à < 12 ans. Sur la base de l'évaluation positive du rapport bénéfice/risque réalisée à la fois par la revue interne de Pfizer et par la revue du comité de surveillance des données indépendant (eDMC), l'administration au groupe d'âge ≥ 6 à < 12 ans a été initiée en juin 2023 dans l'étude B7841008. Les données des participants ≥ 6 ans issues de l'étude B7841008 et de l'étude B7841005 permettront d'étayer l'administration chez les participants âgés de ≥ 1 à < 6 ans. Tous les participants recevront un stylo prérempli (PFP) pour l'administration du marstacimab dans le cadre de l'étude. L'utilisation d'une seringue préremplie (PFS) sera autorisée à la discrétion de l'investigateur pour les participants rencontrant des difficultés à utiliser le PFP. Par ailleurs, la PFS sera fournie aux participants pour cette étude dans les pays où l'on prévoit que la PFS sera la seule présentation disponible commercialement. Une sous-étude optionnelle, en ouvert, à un seul bras, utilisant le PFP, a été menée à terme chez les 23 premiers participants transférés de l'étude B7841005 ayant accepté d'y participer.
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