Étude sur la sépiaptérine chez des participants atteints de phénylcétonurie (PCU)
Étude de phase 3b, en ouvert, sur le devenir neurocognitif à long terme chez des enfants atteints de phénylcétonurie traités par sépiaptérine
Promoteur : PTC Therapeutics
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study of Sepiapterin in Participants With Phenylketonuria (PKU)
A Phase 3b Open-Label Study of Long-Term Neurocognitive Outcomes in Children With Phenylketonuria Treated With Sepiapterin
The main purpose of this trial is to evaluate the long-term efficacy of sepiapterin on preserving neurocognitive functioning in children with PKU when treatment is initiated in early childhood.
L'objectif principal de cet essai est d'évaluer l'efficacité à long terme de la sépiaptérine sur la préservation du fonctionnement neurocognitif chez des enfants atteints de PCU, lorsque le traitement est instauré dès la petite enfance.
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