Étude visant à en savoir plus sur les effets et la sécurité à long terme de l'omavéloxolone (BIIB141) chez des enfants et adolescents atteints d'ataxie de Friedreich
Étude de phase 3 visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'omavéloxolone (BIIB141) chez des participants atteints d'ataxie de Friedreich âgés de 2 à moins de 16 ans
Promoteur : BiogenTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 2 à 15 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 3
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Dans cette étude, les chercheurs en apprendront davantage sur l'omavéloxolone, également connue sous le nom de BIIB141 ou SKYCLARYS®. L'omavéloxolone est déjà approuvée pour les personnes atteintes d'ataxie de Friedreich (AF) âgées de 16 ans ou plus. Cependant, elle n'est pas encore disponible pour les adolescents plus jeunes et les enfants. L'objectif principal de cette étude est de déterminer comment l'omavéloxolone agit sur les symptômes de l'AF et quelle est sa sécurité chez des participants plus jeunes, âgés de 2 à 15 ans. Les principales questions auxquelles les chercheurs souhaitent répondre dans cette étude sont les suivantes :
* Comment l'omavéloxolone agit-elle sur les symptômes de l'AF des participants ?
* Comment l'organisme traite-t-il l'omavéloxolone ?
* Combien de participants présentent des événements indésirables pendant l'étude ? Les événements indésirables sont des problèmes de santé qui peuvent être, ou non, causés par le médicament de l'étude.
* Observe-t-on des changements dans l'état de santé général des participants ou leur santé cardiaque ?
Les chercheurs utiliseront l'échelle modifiée d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (mFARS) pour tester la fonction nerveuse. La mFARS évalue la capacité de mouvement, l'équilibre, la coordination, la parole et les fonctions des bras et des jambes. Plus précisément, les chercheurs évalueront l'équilibre, la coordination, le mouvement et la capacité des participants à accomplir les tâches quotidiennes à l'aide du score de stabilité en position debout (Upright Stability Score, USS). L'USS fait partie du questionnaire mFARS. Les chercheurs utiliseront également d'autres questionnaires afin d'en savoir plus sur les symptômes des participants, leur qualité de vie, leur capacité à réaliser les activités de la vie quotidienne, et la sévérité perçue de leur maladie. Les chercheurs noteront également tout changement survenant chez les participants au cours de la puberté. Certains participants pourront également être invités à participer à des entretiens sur leur expérience au cours de l'étude, ou à porter des dispositifs mesurant le mouvement et l'activité physique au cours de la vie quotidienne.
Cette étude se déroulera en 2 parties, comme suit :
* Les participants seront soumis à une sélection pouvant durer jusqu'à 4 semaines afin de vérifier s'ils peuvent rejoindre l'étude.
* Dans la partie 1, les participants seront répartis de façon aléatoire pour prendre soit de l'omavéloxolone, soit un placebo, par voie orale, une fois par jour pendant environ 1 an. Un placebo ressemble au médicament de l'étude mais ne contient aucun médicament réel.
* La partie 1 se déroulera en double aveugle. Cela signifie que les participants, les médecins de l'étude et le personnel de l'étude ne sauront pas si les participants reçoivent de l'omavéloxolone ou un placebo.
* Sélection incluse, les participants auront jusqu'à 9 visites au centre et 1 appel téléphonique pendant la partie 1. Si un participant ne rejoint pas la partie 2, il aura un appel téléphonique de suivi de sécurité supplémentaire un mois après sa dernière dose d'omavéloxolone.
* Les participants ayant terminé la partie 1 pourront passer à la partie 2. Pendant la partie 2, les participants âgés d'au moins 7 ans seront répartis de façon aléatoire pour recevoir soit 150 mg, soit 250 mg d'omavéloxolone une fois par jour pendant environ 104 semaines. Les participants âgés de moins de 7 ans recevront 150 mg d'omavéloxolone une fois par jour pendant environ 104 semaines.
* Pendant la partie 2, les participants auront jusqu'à 8 visites au centre et 1 appel téléphonique. Les participants auront également un appel téléphonique de suivi environ un mois après l'arrêt de la prise d'omavéloxolone.
* Au total, les participants auront jusqu'à 17 visites au centre et 3 appels téléphoniques. Chaque participant sera suivi dans l'étude pendant une durée maximale de 3 ans.
Cet essai ne recherche plus de volontaires (statut annoncé par la source : en cours, recrutement terminé). Sa fiche reste consultable pour information ; les essais qui recrutent sont réunis dans la rubrique Recrutement en cours.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 10 octobre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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