Une étude visant à en savoir plus sur les effets et la tolérance à long terme de l'omavéloxolone (BIIB141) chez les enfants et les adolescents atteints d'ataxie de Friedreich

Présentation

Résumé de l’étude

Dans cette étude, les chercheurs en apprendront davantage sur l'omavéloxolone, également connue sous le nom de BIIB141 ou SKYCLARYS®. L'omavéloxolone est déjà approuvée pour les personnes atteintes d'ataxie de Friedreich (AF) âgées de 16 ans ou plus. Cependant, elle n'est pas encore disponible pour les adolescents plus jeunes et les enfants. L'objectif principal de cette étude est de déterminer comment l'omavéloxolone affecte les symptômes de l'AF et sa tolérance chez des participants plus jeunes, âgés de 2 à 15 ans. Les principales questions auxquelles les chercheurs souhaitent répondre dans cette étude sont : * Comment l'omavéloxolone affecte-t-elle les symptômes d'AF des participants ? * Combien de participants présentent des événements indésirables au cours de l'étude ? * Y a-t-il des changements dans l'état de santé général des participants ou dans leur santé cardiaque ? Les événements indésirables sont des problèmes de santé qui peuvent être causés ou non par le médicament à l'étude. Les chercheurs utiliseront l'échelle modifiée d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (mFARS) pour tester la fonction nerveuse. Le mFARS évalue la capacité de mouvement, l'équilibre, la coordination, la parole et les fonctions des bras et des jambes. Ils utiliseront également un certain nombre de questionnaires pour en savoir plus sur la qualité de vie, la force musculaire et la capacité des participants à réaliser les tâches quotidiennes. Les chercheurs noteront également tout changement au fur et à mesure que les participants traversent la puberté. Enfin, les chercheurs en apprendront davantage sur la manière dont l'organisme traite l'omavéloxolone chez les enfants et les adolescents. Cette étude se déroulera en 2 parties, comme suit : * Les participants seront soumis à une sélection pouvant durer jusqu'à 4 semaines afin de vérifier s'ils peuvent participer à l'étude. * Dans la partie 1, les participants seront répartis de manière aléatoire pour prendre soit de l'omavéloxolone, soit un placebo par voie orale une fois par jour pendant environ 1 an. Un placebo ressemble au médicament à l'étude mais ne contient aucun principe actif réel. * La partie 1 sera en double aveugle. Cela signifie que les participants, le médecin de l'étude et le personnel du site ne sauront pas si les participants reçoivent de l'omavéloxolone ou un placebo. * Y compris la sélection, les participants auront jusqu'à 9 visites en clinique et 1 appel téléphonique pendant la partie 1. Si un participant ne rejoint pas la partie 2, il aura un autre appel téléphonique de suivi de tolérance un mois après sa dernière dose d'omavéloxolone. * Les participants ayant terminé la partie 1 passeront à la partie 2, où chacun recevra de l'omavéloxolone pendant environ 2 ans. * Pendant la partie 2, les participants auront jusqu'à 8 visites en clinique et 1 appel téléphonique. Les participants auront également un appel téléphonique de suivi environ un mois après l'arrêt de la prise d'omavéloxolone. * Au total, les participants auront jusqu'à 17 visites en clinique et 3 appels téléphoniques. Chaque participant participera à l'étude pendant une durée maximale de 3 ans.