Étude Rocket : étude visant à caractériser les biomarqueurs et la progression de la maladie chez des participants atteints de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher
Étude observationnelle intégrée, prospective et rétrospective, visant à caractériser les biomarqueurs et la progression de la maladie chez des patients atteints de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher
Promoteur : Ionis Pharmaceuticals, Inc.Tous ses essais recensés
Site externe : clinicaltrials.gov · la candidature se fait uniquement là-bas
- Âge annoncé
- 0 à 17 ans
- Public admis
- Hommes
- Phase
- Sans phase
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L'objectif de l'étude est d'évaluer de manière prospective les modifications longitudinales de la protéine protéolipidique 1 (PLP1), des biomarqueurs liés à la maladie dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le sang, des paramètres de neuro-imagerie pertinents pour la maladie de Pelizaeus-Merzbacher (PMD), ainsi que les modifications longitudinales des performances aux évaluations cliniques et aux critères rapportés par les participants et les aidants, afin d'éclairer le développement de traitements pour la PMD.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 20 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Source de l’article en anglais(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) (clinicaltrials.gov)
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