Étude Rocket : étude visant à caractériser les biomarqueurs et la progression de la maladie chez des participants atteints de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher
Étude observationnelle intégrée, prospective et rétrospective, visant à caractériser les biomarqueurs et la progression de la maladie chez des patients atteints de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher
Promoteur : Ionis PharmaceuticalsTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 0 à 17 ans
- Sexes admis
- Hommes
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L'objectif de l'étude est d'évaluer de manière prospective les modifications longitudinales de la protéine protéolipidique 1 (PLP1), des biomarqueurs liés à la maladie dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le sang, des paramètres de neuro-imagerie pertinents pour la maladie de Pelizaeus-Merzbacher (PMD), ainsi que les modifications longitudinales des performances aux évaluations cliniques et aux critères rapportés par les participants et les aidants, afin d'éclairer le développement de traitements pour la PMD.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 20 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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