Étude de phase 3 visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'AOC 1044 (également appelé delpacibart zotadirsen) chez des participants atteints de DMD porteurs de mutations génétiques accessibles au saut de l'exon 44
Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, internationale, avec extension en ouvert, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de l'AOC 1044 (delpacibart zotadirsen) par voie intraveineuse pour le traitement de la DMD porteuse de mutations génétiques accessibles au saut de l'exon 44
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- Âge annoncé
- 7 à 16 ans
- Sexes admis
- Hommes
- Phase
- Phase 3
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de l'AOC 1044 par voie intraveineuse pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) porteuse de mutations génétiques accessibles au saut de l'exon 44
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