Étude de phase 3 visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'AOC 1044 (également appelé delpacibart zotadirsen) chez des participants atteints de DMD porteurs de mutations génétiques accessibles au saut de l'exon 44
Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, internationale, avec extension en ouvert, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de l'AOC 1044 (delpacibart zotadirsen) par voie intraveineuse pour le traitement de la DMD porteuse de mutations génétiques accessibles au saut de l'exon 44
Promoteur : Avidity Biosciences, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping
A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping
Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de l'AOC 1044 par voie intraveineuse pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) porteuse de mutations génétiques accessibles au saut de l'exon 44
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