Efficacité de la gentamicine injectable dans l'ichtyose héréditaire
Étude de phase 2 évaluant l'efficacité de la gentamicine injectable dans l'ichtyose héréditaire
Promoteur : University Hospital, Toulouse
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Efficacy of Injectable Gentamicin in Hereditary Ichthyosis
Phase 2 Study Evaluating the Efficacy of Injectable Gentamicin in Hereditary Ichthyosis
This study will evaluate the efficacy and safety of intravenous gentamicin in congenital ichthyosis due to a non-sens mutation. The primary objective is the severity of scales and erythema at the third month, compared to baseline. Secondary objectives will include: the importance of itching, trans epidermal water loss, cutaneous expression of the targeted protein, the security of the drug and patients' satisfaction.
Cette étude évaluera l'efficacité et la sécurité de la gentamicine par voie intraveineuse dans l'ichtyose congénitale liée à une mutation non-sens. L'objectif principal est la sévérité des squames et de l'érythème au troisième mois, comparée à l'état initial. Les objectifs secondaires incluront : l'importance du prurit, la perte insensible en eau transépidermique, l'expression cutanée de la protéine ciblée, la sécurité du médicament et la satisfaction des patients.
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