Efficacité et sécurité de l'immunosuppression, du caplacizumab et de la perfusion de plasma sans échange plasmatique thérapeutique dans le purpura thrombotique thrombocytopénique d'origine immunologique
Le purpura thrombotique thrombocytopénique immunologique (PTTi) est causé par un déficit sévère, médié par des auto-anticorps, en ADAMTS13, entraînant une accumulation de multimères de facteur von Willebrand de très grande taille dans le plasma et, in fine, des microthrombus dans les vaisseaux sanguins. La prise en charge standard actuelle du PTTi repose sur l'association triple d'échanges plasmatiques quotidiens (EP, 60 ml/kg/jour), d'agents immunosuppresseurs et d'un traitement anti-adhésif (caplacizumab). Notre groupe a récemment rapporté l'évolution de 90 patients atteints de PTTi traités par cette association triple et, par comparaison avec des patients historiques, ce schéma thérapeutique triple a permis de prévenir les décès, les réfractarités et les exacerbations. De même, les volumes de plasma ont été réduits d'un facteur 2 à 3 et le nombre médian de séances d'EP a pu être réduit de 13 à 6. Les EP constituent une procédure invasive et chronophage, associée à des complications liées au cathéter et au plasma allant de 22 % à 30 %. Par conséquent, afin d'alléger le fardeau de la prise en charge du PTTi, l'utilisation d'un schéma thérapeutique sans EP représenterait un objectif majeur et d'actualité. Des tentatives de traitement des patients par perfusion de plasma (PP) sans EP ont déjà été rapportées et ont montré que de grands volumes de PP (20-30 ml/kg/jour) amélioraient l'évolution initiale du PTTi. Cependant, une surcharge volémique survenait dans la plupart des cas après 5 à 7 jours, limitant la faisabilité de cette stratégie. Néanmoins, la disponibilité récente du caplacizumab ouvre la perspective de traiter les patients par du plasma pendant une durée plus courte. Récemment, des stratégies sans EP ont été mises en œuvre chez des Témoins de Jéhovah atteints de PTTi [5]. De manière notable, l'amélioration a été rapide et comparable à celle obtenue avec un traitement standard fondé sur les EP. Par ailleurs, un traitement associant uniquement caplacizumab et immunosuppression a été réalisé avec succès chez six patients atteints de PTTi présentant une atteinte neurologique et/ou cardiaque sévère. L'amélioration rapide et durable observée montre qu'un schéma thérapeutique sans plasma semble réalisable. Cependant, il est considéré que des données solides font encore défaut pour retirer complètement la plasmathérapie de la prise en charge du PTTi. Sur la base de ces constats, l'objectif est d'évaluer l'efficacité et la sécurité d'un schéma thérapeutique sans EP, associant uniquement la PP (15 ml/kg/jour), des corticostéroïdes/rituximab et le caplacizumab.
À partir de 18 ans · Réf. NCT06291025
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