Efficacité et sécurité de l'immunosuppression, du caplacizumab et de la perfusion de plasma sans échange plasmatique thérapeutique dans le purpura thrombotique thrombocytopénique d'origine immunologique
Efficacité et sécurité de l'immunosuppression, du caplacizumab et de la perfusion de plasma sans échange plasmatique thérapeutique dans le purpura thrombotique thrombocytopénique d'origine immunologique : étude multicentrique de non-infériorité à un seul bras
Promoteur : University Hospital, Rouen
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Efficacy and Safety of Immunosuppression, Caplacizumab and Plasma Infusion Without Therapeutic Plasma Exchange in Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura
Efficacy and Safety of Immunosuppression, Caplacizumab and Plasma Infusion Without Therapeutic Plasma Exchange in Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura: Multicentric Non-inferiority Single-arm Study
Immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) is caused by a severe, autoantibody-mediated deficiency of ADAMTS13 leading to an accumulation of ultra-large von Willebrand factor multimers in plasma and finally to microthrombi in blood vessels. The current standard of care of iTTP consists in the triple association of daily plasma exchange (PEX, 60 ml/kg/day), immunosuppressive agents and anti-adhesive treatment (Caplacizumab). Our group recently reported the outcome of 90 patients with iTTP treated with this triple association and when compared to historical patients, the triplet regimen prevented death, refractoriness and exacerbations. Likewise, plasma volumes were reduced by 2 to 3-fold and the median number of PEX sessions could be reduced from 13 to 6. PEX is an invasive and time-consuming procedure, associated with catheter and plasma-related complications ranging from 22% to 30%. Consequently, to alleviate the burden of care in iTTP, using a regimen without PEX would represent a major and topical goal. Attempts to treat patients with plasma infusion (PI) without PEX were previously reported and provided evidence that large volumes of PI (20-30 ml/kg/day) improved the initial outcome of iTTP. However, fluid overload occurred in most cases after 5-7 days, limiting the feasibility of this strategy. Nevertheless, the recent availability of caplacizumab opens the perspective of treating patients with plasma for a shorter period. Recently, strategies without PEX have been carried out in Jehovah's Witnesses with iTTP \[5\]. Impressively, improvement was rapid and comparable to those provided with a standard PEX-based treatment. Additionally, a treatment combining caplacizumab and immunosuppression only was successfully performed in six iTTP patients with severe neurologic and/or cardiac involvement. The rapid and durable improvement provides evidence that a regimen without plasma seems feasible. However, it's considered that robust data are still lacking to completely remove plasmatherapy from iTTP management. Based on these statements, the objective is to address the efficacy and safety of a PEX-free regimen, combining PI only (15 ml/kg/day), corticosteroids/rituximab, and caplacizumab.
Le purpura thrombotique thrombocytopénique immunologique (PTTi) est causé par un déficit sévère, médié par des auto-anticorps, en ADAMTS13, entraînant une accumulation de multimères de facteur von Willebrand de très grande taille dans le plasma et, in fine, des microthrombus dans les vaisseaux sanguins. La prise en charge standard actuelle du PTTi repose sur l'association triple d'échanges plasmatiques quotidiens (EP, 60 ml/kg/jour), d'agents immunosuppresseurs et d'un traitement anti-adhésif (caplacizumab). Notre groupe a récemment rapporté l'évolution de 90 patients atteints de PTTi traités par cette association triple et, par comparaison avec des patients historiques, ce schéma thérapeutique triple a permis de prévenir les décès, les réfractarités et les exacerbations. De même, les volumes de plasma ont été réduits d'un facteur 2 à 3 et le nombre médian de séances d'EP a pu être réduit de 13 à 6. Les EP constituent une procédure invasive et chronophage, associée à des complications liées au cathéter et au plasma allant de 22 % à 30 %. Par conséquent, afin d'alléger le fardeau de la prise en charge du PTTi, l'utilisation d'un schéma thérapeutique sans EP représenterait un objectif majeur et d'actualité. Des tentatives de traitement des patients par perfusion de plasma (PP) sans EP ont déjà été rapportées et ont montré que de grands volumes de PP (20-30 ml/kg/jour) amélioraient l'évolution initiale du PTTi. Cependant, une surcharge volémique survenait dans la plupart des cas après 5 à 7 jours, limitant la faisabilité de cette stratégie. Néanmoins, la disponibilité récente du caplacizumab ouvre la perspective de traiter les patients par du plasma pendant une durée plus courte. Récemment, des stratégies sans EP ont été mises en œuvre chez des Témoins de Jéhovah atteints de PTTi [5]. De manière notable, l'amélioration a été rapide et comparable à celle obtenue avec un traitement standard fondé sur les EP. Par ailleurs, un traitement associant uniquement caplacizumab et immunosuppression a été réalisé avec succès chez six patients atteints de PTTi présentant une atteinte neurologique et/ou cardiaque sévère. L'amélioration rapide et durable observée montre qu'un schéma thérapeutique sans plasma semble réalisable. Cependant, il est considéré que des données solides font encore défaut pour retirer complètement la plasmathérapie de la prise en charge du PTTi. Sur la base de ces constats, l'objectif est d'évaluer l'efficacité et la sécurité d'un schéma thérapeutique sans EP, associant uniquement la PP (15 ml/kg/jour), des corticostéroïdes/rituximab et le caplacizumab.
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