Efficacité de l'oxybutynine intravésicale chez les enfants présentant un dysfonctionnement vésical d'origine neurologique
La malformation de la région lombo-sacrée (spina bifida) affecte l'innervation de la vessie chez l'enfant. L'évolution habituelle conduit à une vessie neurologique de petite capacité, peu compliante et hyperactive, exposant à l'incontinence et à un obstacle à l'évacuation des urines. Elle est responsable d'une insuffisance rénale pouvant nécessiter dialyse et transplantation. Les traitements actuels visent à évacuer les urines et à réduire la pression intravésicale. Ils associent progressivement 1) l'autosondage intermittent, 2) les anticholinergiques, 3) l'injection de toxine botulique (Botox®) dans le détrusor (muscle vésical) par cystoscopie, et 4) la chirurgie (vésicostomie, Bricker, entérocystoplastie). L'oxybutynine relâche le détrusor, améliore la continence et réduit la pression intravésicale. Elle est habituellement administrée par voie orale, mais présente des contre-indications (glaucome, myasthénie) et des effets indésirables (constipation, sécheresse buccale). Elle peut être difficile à avaler pour les enfants, et une résistance au médicament peut se développer. Cela peut conduire à un traitement inefficace nécessitant une escalade thérapeutique. L'étape suivante, l'injection intradétrusorienne de Botox®, est invasive (cystoscopie), a une durée d'action limitée (6 mois) et doit être réalisée sous anesthésie générale chez l'enfant. Les traitements chirurgicaux sont efficaces mais irréversibles et responsables de morbidité et de mortalité. Une étude randomisée a été réalisée, démontrant l'efficacité de l'oxybutynine intravésicale par rapport à l'administration orale chez des patients adultes. Cette étude a montré une augmentation significative de la capacité vésicale et une diminution significative des effets indésirables dans le groupe oxybutynine intravésicale. En raison des difficultés relatives à l'administration intravésicale de l'oxybutynine (préparation, coût) et de son caractère plus invasif, elle n'est pas utilisée comme alternative à l'oxybutynine orale. L'hypothèse de cette étude est que ce traitement pourrait avoir une place légitime dans le traitement de la vessie neurologique chez les patients en échec du traitement anticholinergique, avant une escalade thérapeutique nécessitant une procédure invasive (Botox®, entérocystoplastie), en particulier chez les enfants pour lesquels des anesthésies générales répétées pour l'injection de Botox® pourraient interférer avec le développement cérébral. De cette manière, les investigateurs visent à retarder le recours à l'escalade thérapeutique dans la population pédiatrique. L'objectif principal de l'essai est de comparer l'efficacité sur la capacité vésicale maximale de l'instillation intravésicale d'oxybutynine par rapport au placebo dans le traitement des enfants présentant une vessie neurologique hyperactive (spina bifida), pratiquant l'autosondage intermittent, chez qui le traitement anticholinergique oral est inefficace ou mal toléré.
6 à 17 ans · Réf. NCT07027020
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