Efficacité de l'oxybutynine intravésicale chez les enfants présentant un dysfonctionnement vésical d'origine neurologique
Efficacité de l'oxybutynine intravésicale chez les enfants présentant un dysfonctionnement vésical d'origine neurologique : essai contrôlé, prospectif, randomisé, multicentrique
Promoteur : Central Hospital, Nancy, France
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Efficacy of Intravesical Oxybutynin in Children With Neurogenic Bladder Dysfunction
Efficacy of Intravesical Oxybutynin in Children With Neurogenic Bladder Dysfunction: A Randomized, Prospective Controlled Multi-center Trial
Malformation of the lumbosacral region (spina bifida) affects the innervation of the bladder in children. The usual evolution leads to a neurological bladder with small capacity, poor compliancy and overactivity, exposing to incontinence and obstruction to the evacuation of urine. It is responsible for renal failure requiring dialysis and transplantation. Current therapeutics aim to evacuate urine and reduce intravesical pressure. It gradually combines 1) intermittent catheterization, 2) anticholinergics, 3) botulinum toxin (Botox®) injection into the detrusor (bladder muscle) by cystoscopy and 4) surgery (vesicostomy, Bricker, enterocystoplasty). Oxybutynin relaxes the detrusor, improves continence and reduces intravesical pressure. It is usually administered per os, but there are contraindications (glaucoma, myasthenia), side effects (constipation, dry mouth). It can be difficult to swallow for children, and drug resistance may develop. It can lead to ineffective treatment requiring therapeutic escalation. The next step, intradetrusor Botox® injection, is invasive (cystoscopy), has a limited duration of action (6 months) and must be performed under general anesthesia in children. Surgical treatments are effective but irreversible and responsible for morbidity and mortality. A randomized study was performed demonstrating the efficacy of intravesical oxybutynin compared to oral administration in adult patients. This study found a significant increase in bladder capacity and a significant decrease in side effects in the intravesical oxybutynin group. Due to the relative difficulties of intravesical oxybutynin delivery (preparation, cost) and the more invasive nature, it is not used as an alternative to oral oxybutynin. The hypothesis of this study is that this treatment may have a legitimate place in the treatment of neurogenic bladder in patients with failure of anticholinergic treatment before a therapeutic escalation requiring an invasive procedure (Botox®, enterocystoplasty) especially in children for whom repeated general anesthesia for Botox® injection may interfere with brain development. In this way, the investigators aim to extend the time to therapeutic escalation in the pediatric population. The main objective of the trial is to compare the efficacy on maximal bladder capacity of intravesical oxybutynin instillation versus placebo in the treatment of children with overactive neurogenic bladder (spina bifida), performing intermittent catheterization, for whom oral anticholinergic treatment is ineffective or poorly tolerated.
La malformation de la région lombo-sacrée (spina bifida) affecte l'innervation de la vessie chez l'enfant. L'évolution habituelle conduit à une vessie neurologique de petite capacité, peu compliante et hyperactive, exposant à l'incontinence et à un obstacle à l'évacuation des urines. Elle est responsable d'une insuffisance rénale pouvant nécessiter dialyse et transplantation. Les traitements actuels visent à évacuer les urines et à réduire la pression intravésicale. Ils associent progressivement 1) l'autosondage intermittent, 2) les anticholinergiques, 3) l'injection de toxine botulique (Botox®) dans le détrusor (muscle vésical) par cystoscopie, et 4) la chirurgie (vésicostomie, Bricker, entérocystoplastie). L'oxybutynine relâche le détrusor, améliore la continence et réduit la pression intravésicale. Elle est habituellement administrée par voie orale, mais présente des contre-indications (glaucome, myasthénie) et des effets indésirables (constipation, sécheresse buccale). Elle peut être difficile à avaler pour les enfants, et une résistance au médicament peut se développer. Cela peut conduire à un traitement inefficace nécessitant une escalade thérapeutique. L'étape suivante, l'injection intradétrusorienne de Botox®, est invasive (cystoscopie), a une durée d'action limitée (6 mois) et doit être réalisée sous anesthésie générale chez l'enfant. Les traitements chirurgicaux sont efficaces mais irréversibles et responsables de morbidité et de mortalité. Une étude randomisée a été réalisée, démontrant l'efficacité de l'oxybutynine intravésicale par rapport à l'administration orale chez des patients adultes. Cette étude a montré une augmentation significative de la capacité vésicale et une diminution significative des effets indésirables dans le groupe oxybutynine intravésicale. En raison des difficultés relatives à l'administration intravésicale de l'oxybutynine (préparation, coût) et de son caractère plus invasif, elle n'est pas utilisée comme alternative à l'oxybutynine orale. L'hypothèse de cette étude est que ce traitement pourrait avoir une place légitime dans le traitement de la vessie neurologique chez les patients en échec du traitement anticholinergique, avant une escalade thérapeutique nécessitant une procédure invasive (Botox®, entérocystoplastie), en particulier chez les enfants pour lesquels des anesthésies générales répétées pour l'injection de Botox® pourraient interférer avec le développement cérébral. De cette manière, les investigateurs visent à retarder le recours à l'escalade thérapeutique dans la population pédiatrique. L'objectif principal de l'essai est de comparer l'efficacité sur la capacité vésicale maximale de l'instillation intravésicale d'oxybutynine par rapport au placebo dans le traitement des enfants présentant une vessie neurologique hyperactive (spina bifida), pratiquant l'autosondage intermittent, chez qui le traitement anticholinergique oral est inefficace ou mal toléré.
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