Étude visant à évaluer les événements indésirables, l'évolution de l'activité de la maladie et le devenir dans l'organisme du risankizumab administré par voie intraveineuse et sous-cutanée chez des participants pédiatriques atteints de maladie de Crohn modérément à sévèrement active
La maladie de Crohn (MC) est une maladie gastro-intestinale pouvant provoquer une diarrhée chronique, avec ou sans saignements macroscopiques, des douleurs abdominales, une perte de poids et de la fièvre. Cette étude évaluera la pharmacocinétique, l'efficacité et la tolérance du risankizumab chez des participants pédiatriques atteints de MC modérément à sévèrement active, âgés de 2 à moins de 18 ans, ayant présenté une intolérance ou une réponse inadéquate à d'autres traitements. Le risankizumab est un médicament approuvé chez l'adulte pour le psoriasis en plaques, le rhumatisme psoriasique et la MC, et il est en cours de développement pour le traitement de la MC en pédiatrie. Cette étude comprend 3 cohortes pouvant participer à 3 sous-études (SS). La cohorte 1 inclura des participants âgés de 6 à moins de 18 ans. La cohorte 2 inclura des participants âgés de 2 à moins de 6 ans. La cohorte 3 inclura des participants âgés de 2 à moins de 18 ans. La SS1 est une période d'induction en ouvert au cours de laquelle les participants recevront un schéma d'induction de risankizumab adapté au poids. La SS2 est une période d'entretien en double aveugle au cours de laquelle les participants seront randomisés pour recevoir l'une de 2 doses d'un schéma d'induction de risankizumab adapté au poids. La SS3 est une période d'extension en ouvert au cours de laquelle les participants recevront du risankizumab en fonction de leur réponse observée en SS2. Environ 110 participants pédiatriques atteints de MC seront inclus dans environ 100 sites à travers le monde. Les participants de la SS1 recevront le risankizumab par voie intraveineuse pendant la période d'induction de 12 semaines. Les participants de la SS2 recevront le risankizumab par voie sous-cutanée pendant la période d'entretien randomisée de 52 semaines. Les participants de la SS3 recevront le risankizumab par voie sous-cutanée pendant la période en ouvert de 208 semaines. Les participants seront suivis pendant environ 140 jours. La contrainte liée au traitement pourrait être plus élevée pour les participants de cet essai que dans le cadre de leur prise en charge habituelle. Les participants se rendront à des visites régulières pendant l'étude, à l'hôpital ou en clinique. L'effet du traitement sera vérifié au moyen d'évaluations médicales, d'analyses de sang, d'un contrôle des effets secondaires et de la réalisation de questionnaires.
2 à 17 ans · Réf. NCT05995353
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