Évaluation prospective de l'efficacité du sirolimus (Rapamune®) dans le traitement des malformations artérioveineuses sévères
L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité et la sécurité du sirolimus (forme orale) pour réduire le volume et les symptômes liés aux malformations artérioveineuses (MAV) superficielles. Le sirolimus possède des propriétés qui réduisent l'activité du système immunitaire (immunosuppresseur), qui luttent contre la prolifération des cellules cancéreuses (anti-tumoral), et qui réduisent également la prolifération des vaisseaux sanguins (anti-vasculaire). Le sirolimus est principalement utilisé chez les patients transplantés pour prévenir le rejet de greffe d'organe. De nombreuses études animales et de laboratoire ont été réalisées et démontrent notamment l'activité du sirolimus sur les vaisseaux. C'est cet effet anti-vasculaire qui pourrait contribuer au traitement des malformations artérioveineuses.
À partir de 2 ans · Réf. NCT02042326
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