Essai évaluant l'efficacité et la sécurité du lonapegsomatropine hebdomadaire par rapport à la somatropine quotidienne chez des enfants et des adolescents présentant une petite taille ou un retard de croissance lié(e) à des troubles associés à une hormone de croissance suffisante
Cet essai de type « panier » inclura des enfants prépubères et des adolescents présentant un diagnostic clinique et, le cas échéant, une confirmation génétique de syndrome de Turner (ST), de déficit en SHOX (SHOX-D), de petit poids pour l'âge gestationnel (PAG) ou de petite taille idiopathique (PTI), âgés de 2 ans à moins de 18 ans, avec des cartilages de croissance ouverts. L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité du traitement par lonapegsomatropine une fois par semaine par rapport au traitement par somatropine quotidienne. Environ 186 participants seront répartis à parts égales (1:1) pour recevoir soit le lonapegsomatropine pendant 2 ans, soit la somatropine pendant 1 an suivie du lonapegsomatropine pendant 1 an. Cet essai sera mené aux États-Unis, en France, en Allemagne, en Italie, en Roumanie, en Espagne et en Corée du Sud.
2 à 17 ans · Réf. NCT07221851
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