Dernier essai recensé
Étude visant à évaluer l'efficacité du BAY 3401016 chez des adultes atteints du syndrome d'Alport
Le syndrome d'Alport (SA) est une maladie génétique rare qui provoque une maladie rénale, une perte auditive et des anomalies oculaires, résultant de modifications de gènes spécifiques (COL4A3, COL4A4 et COL4A5). Ces gènes participent à la production d'une protéine importante appelée collagène. Les personnes atteintes du SA présentent un risque élevé de développer une maladie rénale chronique (MRC), caractérisée par une perte progressive de la fonction rénale au fil du temps. Les reins perdent alors progressivement leur capacité à éliminer correctement les déchets de l'organisme, ce qui aboutit à une insuffisance rénale terminale. Un signe fréquent de la diminution de la fonction rénale est la présence de protéines en excès dans les urines, habituellement absente chez les personnes ayant des reins sains. Cette affection est appelée protéinurie. Le médicament à l'étude, le BAY 3401016 (un anticorps monoclonal), est un type de médicament qui bloque une protéine appelée sémaphorine 3A (Sema3A), dont on pense qu'elle contribue aux lésions rénales dans le SA. En bloquant l'action de la protéine Sema3A, le BAY 3401016 pourrait prévenir la protéinurie et ralentir la perte de la fonction rénale liée au SA. L'objectif principal de cette étude est d'en savoir plus sur l'efficacité du BAY 3401016 pour ralentir la perte de la fonction rénale chez des adultes atteints d'un SA d'évolution rapide.
18 à 45 ans · Réf. NCT07211685
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