Modélisation du profil d'activation des macrophages dans l'adrénoleucodystrophie liée à l'X, la leucodystrophie métachromatique et la leucoencéphalopathie de l'adulte avec sphéroïdes axonaux et glie pigmentée
MATRIX - « Modélisation du profil d'activation des macrophages dans l'adrénoleucodystrophie liée à l'X, la leucodystrophie métachromatique et la leucoencéphalopathie de l'adulte avec sphéroïdes axonaux et glie pigmentée »
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Modeling Macrophages Activation Pattern in X-linked Adrenoleukodystrophy, Metachromatic Leukodystrophy and Adult Onset Leukoencephalopathy With Axonal Spheroids and Pigmented Glia
MATRIX - "Modeling Macrophages Activation Pattern in X-linked Adrenoleukodystrophy, Metachromatic Leukodystrophy and Adult Onset Leukoencephalopathy With Axonal Spheroids and Pigmented Glia"
This study is a national, non-randomized, open-label, multi-site with minimal risk study in adult with adrenomyeloneuropathy (AMN), childhood and adult subjects with cerebral ALD (cALD), juvenile/adult metachromatic leukodystrophy (MLD) and adults with leukoencephalopathy and axonal spheroids and pigmented glia (ALSP). 49 subjects will be enrolled with one blood sample collection during one of their medical follow-up visit. This trial will evaluate the role of innate immunity to influence disease progression in X-ALD, MLD and ALSP, and if the mutations related to these leukodystrophies result in a specific immune response leading to the pathogenesis.
Cette étude est une étude nationale, non randomisée, ouverte, multicentrique, à risque minimal, menée chez des adultes atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN), des sujets pédiatriques et adultes atteints d'ALD cérébrale (ALDc), des patients atteints de leucodystrophie métachromatique juvénile/adulte (LDM) et des adultes atteints de leucoencéphalopathie avec sphéroïdes axonaux et glie pigmentée (ALSP). 49 sujets seront inclus, avec un prélèvement sanguin unique lors de l'une de leurs visites de suivi médical. Cet essai évaluera le rôle de l'immunité innée dans l'influence sur la progression de la maladie dans l'ALD-X, la LDM et l'ALSP, et déterminera si les mutations associées à ces leucodystrophies entraînent une réponse immunitaire spécifique conduisant à la pathogenèse.
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