La cohorte de patients du Centre national de médecine de précision en leucémie
La cohorte de patients du Centre national de médecine de précision en leucémie
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
The Patient Cohort of the National Center for Precision Medicine in Leukemia
The Patient Cohort of the National Center for Precision Medicine in Leukemia
If for years the treatment strategy of leukemia and related disorders (LRDs, including acute leukemias and predisposition syndromes) has been based solely on whether the patient could receive or not intensive chemotherapy and transplantation, the advent of new targeted or less targeted drugs has led to the development of a growing number of new therapeutic approaches, very often offered to specific patient/disease subsets, justifying the generic term of 'precision medicine'. As an international leukemia center of excellence, THEMA, the French National Center for Precision Medicine in Leukemia (selected as IHUB-2 by the French National Agency for Research), is a care, research, transfer and education initiative located at the Saint-Louis Research Institute (IRSL) in Paris and devoted to precision medicine in leukemia in a real-life environment. The present non-interventional study (eTHEMA) is a pillar of the whole THEMA project. As a prerequisite for precision medicine, this program focuses on individual data collection, aiming to collect high-quality data not only in patients treated into prospective clinical trials, but in every THEMA patient with a special interest in outpatients' care and research. The primary objective of this non-interventional study is to describe the baseline characteristics planned treatments and outcomes of patients newly diagnosed with acute myeloid leukemia (AML), acute lymphoblastic leukemia (ALL), high-risk myelodysplastic syndrome (MDS), or myeloproliferative neoplasm (MPN)-related myelofibrosis, when managed and treated according to standard diagnosis and care practices.
Si, pendant des années, la stratégie thérapeutique des leucémies et des pathologies apparentées (LRDs, incluant les leucémies aiguës et les syndromes de prédisposition) a reposé uniquement sur la possibilité ou non pour le patient de recevoir une chimiothérapie intensive et une greffe, l'avènement de nouveaux médicaments ciblés ou moins ciblés a conduit au développement d'un nombre croissant de nouvelles approches thérapeutiques, très souvent proposées à des sous-groupes spécifiques de patients ou de maladies, justifiant le terme générique de « médecine de précision ». En tant que centre d'excellence international en leucémie, THEMA, le Centre national de médecine de précision en leucémie (sélectionné en tant qu'IHUB-2 par l'Agence nationale de la recherche), est une initiative de soins, de recherche, de transfert et d'enseignement située à l'Institut de recherche Saint-Louis (IRSL) à Paris et consacrée à la médecine de précision en leucémie en conditions réelles. La présente étude non interventionnelle (eTHEMA) constitue l'un des piliers de l'ensemble du projet THEMA. Condition préalable à la médecine de précision, ce programme est centré sur le recueil de données individuelles, dans le but de recueillir des données de haute qualité non seulement chez les patients traités dans le cadre d'essais cliniques prospectifs, mais chez tous les patients de THEMA, avec un intérêt particulier pour la prise en charge et la recherche en ambulatoire. L'objectif principal de cette étude non interventionnelle est de décrire les caractéristiques initiales, les traitements prévus et le devenir des patients nouvellement diagnostiqués avec une leucémie aiguë myéloïde (LAM), une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL), un syndrome myélodysplasique (SMD) à haut risque, ou une myélofibrose liée à un néoplasme myéloprolifératif (NMP), pris en charge et traités selon les pratiques standard de diagnostic et de soins.
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