Étude visant à évaluer le sépofarsen chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) de type 10 (HYPERION)
Étude en double insu, randomisée, contrôlée contre placebo, en yeux appariés, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance du sépofarsen chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) due à la mutation c.2991+1655A>G (p.Cys998X) du gène CEP290
Promoteur : Laboratoires Thea
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Study to Evaluate Sepofarsen in Subjects With Leber Congenital Amaurosis (LCA) Type 10 (HYPERION)
A Double-Masked, Randomized, Placebo-Controlled, Paired-Eye Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Sepofarsen in Subjects With Leber Congenital Amaurosis (LCA) Due to the c.2991+1655A>G (p.Cys998X) Mutation in the CEP290 Gene
The purpose of this double-masked, randomized, placebo-controlled, paired-eye study is to evaluate the efficacy, safety and tolerability of Sepofarsen in subjects with Leber Congenital Amaurosis (LCA) due to the c.2991+1655A\>G (p.Cys998X) mutation in the CEP290.
L'objectif de cette étude en double insu, randomisée, contrôlée contre placebo, en yeux appariés, est d'évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance du sépofarsen chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) due à la mutation c.2991+1655A>G (p.Cys998X) du gène CEP290.
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