Étude Orbit : une étude visant à évaluer la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ION356 administré par voie intrathécale chez des participants atteints de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher (MPM)
Une étude de phase 1b visant à évaluer la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ION356 administré par voie intrathécale chez des patients atteints de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher
Promoteur : Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Orbit Study: A Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered ION356 in Participants With Pelizaeus Merzbacher Disease (PMD)
A Phase 1b Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered ION356 in Patients With Pelizaeus Merzbacher Disease
The primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ION356.
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérance de l'ION356.
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