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Efficacité et sécurité du traitement par zilucoplan chez des patients français atteints de myasthénie grave sur une durée de 3 mois

Étude rétrospective multicentrique sur l'efficacité et la tolérance à court et moyen terme du traitement par zilucoplan dans une cohorte de patients français atteints de myasthénie grave à anticorps anti-RACh

Promoteur : Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 15 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.

Texte original (anglais)

Effectiveness and Safety of Zilucoplan Treatment for French Patients With Myasthenia Gravis Over 3 Months

Multicenter Retrospective Study on the Short- and Medium-Term Efficacy and Tolerance of Zilucoplan Therapy in a Cohort of French Patients With Anti-AChR Myasthenia Gravis

This study called "Multicenter Retrospective Study on the Short- and Medium-Term Efficacy and Tolerance of Zilucoplan Therapy in a Cohort of French Patients with Anti-AChR Myasthenia Gravis", is investigating the effects of a new treatment called Zilucoplan (generic name: ZILBRYSQ) on patients in France with a condition known as myasthenia gravis. Myasthenia gravis is an autoimmune disease that causes muscle weakness that worsens throughout the day with activity and impacts the ability to work and perform daily activities. The study aims to see if Zilucoplan can improve muscle strength and quality of life over three months, while also assessing its tolerance and safety by monitoring side effects. Researchers hope this treatment will offer significant benefits for people with this challenging condition.

Cette étude, intitulée « Étude rétrospective multicentrique sur l'efficacité et la tolérance à court et moyen terme du traitement par zilucoplan dans une cohorte de patients français atteints de myasthénie grave à anticorps anti-RACh », examine les effets d'un nouveau traitement appelé zilucoplan (nom de spécialité : ZILBRYSQ) chez des patients en France atteints d'une affection appelée myasthénie grave. La myasthénie grave est une maladie auto-immune qui provoque une faiblesse musculaire s'aggravant au cours de la journée avec l'activité, et qui affecte la capacité à travailler et à réaliser les activités quotidiennes. L'étude vise à déterminer si le zilucoplan peut améliorer la force musculaire et la qualité de vie sur une période de trois mois, tout en évaluant sa tolérance et sa sécurité par le suivi des effets indésirables. Les chercheurs espèrent que ce traitement apportera des bénéfices significatifs aux personnes atteintes de cette pathologie difficile à traiter.

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