ATTUNE : étude visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ION440 administré par voie intrathécale chez des participants atteints du syndrome de duplication du gène de la protéine 2 liant les méthyl-CpG (MECP2) (MDS)
Étude de phase 1-2, en double aveugle, contrôlée par simulacre d'intervention, à doses ascendantes multiples, visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ION440 administré par voie intrathécale chez des patients atteints du syndrome de duplication MECP2
Promoteur : Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
ATTUNE: A Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Participants With Methyl CpG Binding Protein 2 (MECP2) Duplication Syndrome (MDS)
A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome
The primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ION440.
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'ION440.
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