Médecine biologique pour l'éradication du gliome pontique intrinsèque diffus (DIPG) 2.0
L'étude BIOMEDE 2.0 constitue la deuxième étape du programme évolutif à bras multiples et à étapes multiples BIOMEDE (protocole de plateforme adaptative). Il s'agit d'un essai de phase 3 multicentrique, randomisé, ouvert et contrôlé, évaluant l'efficacité de l'ONC201 par comparaison à l'évérolimus (objectif principal fondé sur une comparaison interne), puis par comparaison à des témoins historiques. Deux groupes de traitement seront comparés. Un changement entre les groupes de traitement est autorisé après confirmation de la progression de la maladie (revue centralisée en temps réel, en aveugle de l'attribution du bras de traitement). Le traitement de l'étude sera poursuivi jusqu'à la confirmation centralisée de la progression de la maladie (radiologique ou histologique), une toxicité inacceptable ou un retrait du consentement. La conclusion finale de l'essai sera favorable à l'ONC201 si celui-ci se révèle significativement supérieur à l'évérolimus en termes de survie sans progression (SSP) évaluée de façon centralisée à partir de la randomisation (comparaison interne), soit globalement, en considérant ensemble les patients ND-DMG et DIPG, soit dans le sous-groupe des seuls patients ND-DMG. Dans les autres cas, l'évérolimus restera le bras standard, sauf s'il apparaît associé à un excès de toxicité par rapport à l'ONC201, ce qui pourrait alors être discuté comme un nouveau standard.
À partir de 0 ans · Réf. NCT05476939
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