Propranolol et maladie de Von Hippel-Lindau
Efficacité du propranolol pour le traitement des hémangioblastomes du système nerveux central dans la maladie de Von Hippel-Lindau : un essai clinique contrôlé randomisé
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Propranolol and Von Hippel-Lindau Disease
Efficacy of Propranolol for the Treatment of Central Nervous System Hemangioblastomas in Von Hippel-Lindau Disease: a Randomized Controlled Clinical Trial
Propranolol (beta-blocker), is successfully used for the treatment of infantile hemangiomas, the most common vascular tumor of newborns. The mechanism is related to its anti-angiogenetic and pro-apoptotic effects. Recently, in vitro studies demonstrated that propranolol decreased the expression of target genes of the HIF (hypoxia-inducible factor, of which the VHL gene is the main regulator) pathway in hemangioblastoma cells and affected their viability. The efficacy of propranolol (stabilization of all HB and decrease in serum VEGF levels) was demonstrated in a phase III study, but only in retinal BHs . The only study that evaluated the effect of propranolol on CNS HB was retrospective and involved a limited number of patients. Nevertheless, it showed a decrease in the growth rate of HBs. The investigator therefore propose to carry out a randomized controlled trial to study the effect of propranolol on the growth of CNS HB in patients with VHL disease (von Hippel-Lindau). The hypothesis of the present work is the following: the use of propranolol in VHL patients with CNS HB allows to decrease and/or slow down the tumor growth.
Le propranolol (bêtabloquant) est utilisé avec succès dans le traitement des hémangiomes infantiles, la tumeur vasculaire la plus fréquente chez le nouveau-né. Ce mécanisme est lié à ses effets anti-angiogéniques et pro-apoptotiques. Récemment, des études in vitro ont montré que le propranolol diminuait l'expression des gènes cibles de la voie HIF (facteur inductible par l'hypoxie, dont le gène VHL est le principal régulateur) dans les cellules d'hémangioblastome et affectait leur viabilité. L'efficacité du propranolol (stabilisation de tous les HB et diminution des taux sériques de VEGF) a été démontrée dans une étude de phase III, mais uniquement sur les HB rétiniens. La seule étude ayant évalué l'effet du propranolol sur les HB du CNS était rétrospective et portait sur un nombre limité de patients. Elle a néanmoins montré une diminution du taux de croissance des HB. Les investigateurs proposent donc de réaliser un essai contrôlé randomisé pour étudier l'effet du propranolol sur la croissance des HB du CNS chez des patients atteints de la maladie de VHL (Von Hippel-Lindau). L'hypothèse du présent travail est la suivante : l'utilisation du propranolol chez des patients VHL présentant des HB du CNS permet de diminuer et/ou de ralentir la croissance tumorale.
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