Propranolol et maladie de Von Hippel-Lindau
Efficacité du propranolol pour le traitement des hémangioblastomes du système nerveux central dans la maladie de Von Hippel-Lindau : un essai clinique contrôlé randomisé
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP)Tous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- À partir de 18 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Le propranolol (bêtabloquant) est utilisé avec succès dans le traitement des hémangiomes infantiles, la tumeur vasculaire la plus fréquente chez le nouveau-né. Ce mécanisme est lié à ses effets anti-angiogéniques et pro-apoptotiques.
Récemment, des études in vitro ont montré que le propranolol diminuait l'expression des gènes cibles de la voie HIF (facteur inductible par l'hypoxie, dont le gène VHL est le principal régulateur) dans les cellules d'hémangioblastome et affectait leur viabilité.
L'efficacité du propranolol (stabilisation de tous les HB et diminution des taux sériques de VEGF) a été démontrée dans une étude de phase III, mais uniquement sur les HB rétiniens. La seule étude ayant évalué l'effet du propranolol sur les HB du CNS était rétrospective et portait sur un nombre limité de patients. Elle a néanmoins montré une diminution du taux de croissance des HB.
Les investigateurs proposent donc de réaliser un essai contrôlé randomisé pour étudier l'effet du propranolol sur la croissance des HB du CNS chez des patients atteints de la maladie de VHL (Von Hippel-Lindau). L'hypothèse du présent travail est la suivante : l'utilisation du propranolol chez des patients VHL présentant des HB du CNS permet de diminuer et/ou de ralentir la croissance tumorale.
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