Plateforme TreatHSP : plateforme adaptative d'histoire naturelle pour les ataxies, les paraplégies spastiques héréditaires et les ataxies spastiques
Protocole-cadre TreatHSP/SPAX : plateforme adaptative pour la progression longitudinale, les biomarqueurs et la physiopathologie des ataxies, des paraplégies spastiques héréditaires et des ataxies spastiques (TreatHSP/SPAX)
Promoteur : Heidelberg University
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
TreatHSP Platform: Adaptive Natural History Platform for Ataxias, HSPs, and Spastic Ataxias
TreatHSP/SPAX Master Protocol: Adaptive Platform for Longitudinal Progression, Biomarkers and Pathophysiology in Ataxias, Hereditary Spastic Paraplegias and Spastic Ataxias (TreatHSP/SPAX)
Ataxias, hereditary spastic paraplegias (HSP), and spastic ataxias (collectively referred to as SPAX diseases) are rare neurological conditions that cause progressive problems with walking, balance, coordination, and daily activities. Although many SPAX diseases are caused by specific genetic changes, there is still limited knowledge about how symptoms develop over time, how fast the diseases progress, and which clinical or biological measures best reflect meaningful changes for patients. The TreatHSP Master Protocol establishes an adaptive natural history study platform designed to improve the understanding of SPAX diseases across all ages and disease stages. Within this platform, the TreatHSP/SPAX study serves as the core natural history study, providing a shared framework for long-term clinical follow-up, standardized outcome assessments, and biosample collection. Participants enrolled in TreatHSP/SPAX are followed over time to document disease progression using clinical examinations, patient- and caregiver-reported outcomes, digital movement measures, imaging, and biological samples. In addition to this core dataset, the TreatHSP Platform allows optional, disease- or hypothesis-specific substudies to be added over time in selected participant groups. These additional assessments are introduced under the same master protocol, without creating separate stand-alone studies. The overall goal of the TreatHSP Master Protocol is to generate high-quality natural history data, identify sensitive and patient-relevant outcome measures, and support the development of future therapies for ataxias, hereditary spastic paraplegias, and spastic ataxias.
Les ataxies, les paraplégies spastiques héréditaires (PSH) et les ataxies spastiques (regroupées sous le terme de maladies SPAX) sont des affections neurologiques rares entraînant des troubles progressifs de la marche, de l'équilibre, de la coordination et des activités quotidiennes. Bien que de nombreuses maladies SPAX soient causées par des altérations génétiques spécifiques, les connaissances restent limitées quant à l'évolution des symptômes dans le temps, à la vitesse de progression des maladies, et aux mesures cliniques ou biologiques qui reflètent le mieux les changements significatifs pour les patients. Le protocole-cadre TreatHSP établit une plateforme adaptative d'étude d'histoire naturelle destinée à améliorer la compréhension des maladies SPAX, à tout âge et à tout stade de la maladie. Au sein de cette plateforme, l'étude TreatHSP/SPAX constitue l'étude d'histoire naturelle centrale, fournissant un cadre commun pour le suivi clinique à long terme, des évaluations standardisées des critères de jugement et le recueil d'échantillons biologiques. Les participants inclus dans TreatHSP/SPAX sont suivis dans le temps afin de documenter la progression de la maladie à l'aide d'examens cliniques, de critères de jugement rapportés par les patients et les aidants, de mesures numériques du mouvement, d'imagerie et d'échantillons biologiques. Outre cet ensemble de données de base, la plateforme TreatHSP permet d'ajouter au fil du temps des sous-études optionnelles spécifiques à une maladie ou à une hypothèse, dans certains groupes de participants sélectionnés. Ces évaluations supplémentaires sont introduites dans le cadre du même protocole-cadre, sans créer d'études autonomes distinctes. L'objectif global du protocole-cadre TreatHSP est de générer des données d'histoire naturelle de haute qualité, d'identifier des critères de jugement sensibles et pertinents pour les patients, et de soutenir le développement de futurs traitements pour les ataxies, les paraplégies spastiques héréditaires et les ataxies spastiques.
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