Plateforme TreatHSP : plateforme adaptative d'histoire naturelle pour les ataxies, les paraplégies spastiques héréditaires et les ataxies spastiques
Protocole-cadre TreatHSP/SPAX : plateforme adaptative pour la progression longitudinale, les biomarqueurs et la physiopathologie des ataxies, des paraplégies spastiques héréditaires et des ataxies spastiques (TreatHSP/SPAX)
Promoteur : Université d’HeidelbergTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- À partir de 5 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Les ataxies, les paraplégies spastiques héréditaires (PSH) et les ataxies spastiques (regroupées sous le terme de maladies SPAX) sont des affections neurologiques rares entraînant des troubles progressifs de la marche, de l'équilibre, de la coordination et des activités quotidiennes.
Bien que de nombreuses maladies SPAX soient causées par des altérations génétiques spécifiques, les connaissances restent limitées quant à l'évolution des symptômes dans le temps, à la vitesse de progression des maladies, et aux mesures cliniques ou biologiques qui reflètent le mieux les changements significatifs pour les patients.
Le protocole-cadre TreatHSP établit une plateforme adaptative d'étude d'histoire naturelle destinée à améliorer la compréhension des maladies SPAX, à tout âge et à tout stade de la maladie.
Au sein de cette plateforme, l'étude TreatHSP/SPAX constitue l'étude d'histoire naturelle centrale, fournissant un cadre commun pour le suivi clinique à long terme, des évaluations standardisées des critères de jugement et le recueil d'échantillons biologiques.
Les participants inclus dans TreatHSP/SPAX sont suivis dans le temps afin de documenter la progression de la maladie à l'aide d'examens cliniques, de critères de jugement rapportés par les patients et les aidants, de mesures numériques du mouvement, d'imagerie et d'échantillons biologiques. Outre cet ensemble de données de base, la plateforme TreatHSP permet d'ajouter au fil du temps des sous-études optionnelles spécifiques à une maladie ou à une hypothèse, dans certains groupes de participants sélectionnés. Ces évaluations supplémentaires sont introduites dans le cadre du même protocole-cadre, sans créer d'études autonomes distinctes. L'objectif global du protocole-cadre TreatHSP est de générer des données d'histoire naturelle de haute qualité, d'identifier des critères de jugement sensibles et pertinents pour les patients, et de soutenir le développement de futurs traitements pour les ataxies, les paraplégies spastiques héréditaires et les ataxies spastiques.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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