Inhibiteurs de la ménine dans la leucémie aiguë pédiatrique en rechute ou réfractaire
Prise en charge de la leucémie aiguë en rechute ou réfractaire par inhibiteurs de la ménine chez l'enfant : une étude rétrospective nationale française
Promoteur : CHU de StrasbourgTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 0 à 17 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
La leucémie aiguë est le cancer pédiatrique le plus fréquent. Malgré les avancées des thérapies ciblées et des immunothérapies, la prise en charge reste difficile chez les enfants atteints de leucémie aiguë en rechute ou réfractaire, en particulier ceux présentant des réarrangements de KMT2A, des mutations de NPM1 ou des réarrangements de NUP98.
Les inhibiteurs de la ménine ont montré une activité antileucémique prometteuse dans ces sous-groupes moléculaires. Cette étude observationnelle rétrospective, multicentrique et nationale française décrira la population pédiatrique traitée par inhibiteurs de la ménine pour une leucémie aiguë en rechute ou réfractaire.
Les données cliniques et biologiques seront recueillies à partir de la base de données SACHA pour les patients traités entre le 1er février 2020 et le 31 juillet 2026. Environ 10 patients devraient être inclus.
L'étude décrira les caractéristiques des patients et de la maladie, l'administration du traitement, la sécurité et l'efficacité, y compris le statut de rémission, la maladie résiduelle minimale, la rechute et la survie globale.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 28 octobre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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